今年元旦上午10點 ， 3歲的睿睿和媽媽走進武漢市兒童醫院的醫生辦公室 ， 5毫升的諾西那生鈉注射液順著針管流入睿睿體內 ， 一旁的手機上放著睿睿最愛的動畫片 ， 乖巧的睿睿沒有哭鬧 。
這是所有SMA（脊髓性肌肉萎縮癥）患者家庭期待已久的畫面 。
作為SMA靶向治療藥物 ， 諾西那生納注射液于去年12月3日被正式納入國家醫保藥品目錄 ， 從今年1月1日起執行 。 元旦當天 ， 廣東、北京、上海、湖北、山東等地有近20名SMA患者接受治療 。


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↑資料圖 。 2022年1月1日 ， 山東棗莊的一名4歲男孩接受脊髓性肌萎縮癥（簡稱SMA）靶向藥納入醫保后全國首針注射 。
作為“入保后”第一批SMA用藥患者家屬 ， 來自湖北武漢的睿睿媽媽表示 ， 睿睿打完第一針后 ， 為防止藥物流出 ， 平躺了4到6個小時 ， 再過一周后 ， 睿睿要接種第二針 ， 第一年需接種6針 ， 此后每年注射3針 。
“一針三萬多 ， 再加上后續的醫保報銷 ， 能夠負擔得起了 ， 孩子有救了 。 ”
孩子兩歲之后走路“鴨子步” ， 經常摔跤
紅星新聞：睿睿去醫院注射的就醫流程順利嗎？
睿睿媽媽：和普通的就醫流程一樣 ， 我們先是去了武漢市兒童醫院掛號 ， 提前三天住院 ， 也就是2021年12月30日我們就住院了 。 之后做了各項身體檢查 ， 比如查血、肝、腎 ， 做CT檢查雙腿有沒有萎縮、脊柱有沒有側彎 ， 這在注射之前都是要做評估的 。 睿睿身體各方面比較良好 ， 也沒有脊柱側彎 ， 所以在元旦作為首個湖北患兒接種了 ， 后來幾天陸續就有其他患兒接種了 。
紅星新聞：睿睿接受注射的當天狀態如何？
睿睿媽媽：睿睿那天挺勇敢的 ， 狀態比較好 。 我陪著睿睿在當天早上10點進了醫生的辦公室 ， 半個小時后 ， 整個注射過程結束 。 聽醫生說 ， 這種注射對神經內科來說是一個比較常規的操作 ， 醫生先給睿睿打局部麻藥 ， 一根比較粗的針管從腰部穿進去 ， 小孩肯定會動會哭 ， 我在一旁用手機放著睿睿最喜歡的動畫片《汽車童話》哄著他 ， 分散注意力 ， 他也就慢慢好了 ， 藥物推進去的時候他沒有鬧 ， 最后拔針的時候他哭了一下 ， 結束注射后 ， 我把他抱回住院病房 ， 醫生說睿睿要面部朝上躺4到6個小時 ， 我也在給睿睿放電視看 ， 他還是挺乖的 。
紅星新聞：睿睿從確診到用藥的時間跨度長嗎？
睿睿媽媽：也算是不幸中的萬幸 ， 我們等待的時間沒有那么長 。 睿睿現在3歲3個月 ， 他是在2021年10月確診 ， 到今年1月1日接受注射 ， 中間等待了兩個多月 ， 但其實我們被誤診了一年 ， 之前掛骨科一直查不出來病因 ， 后來去武漢兒童醫院做基因檢測才知道得的是這個病 ， 當時感到很絕望 ， 不過睿睿是SMA-III型患者 ， 也就是輕型 ， 和其他重型患兒相比情況算好 。

注：根據起病年齡和臨床病程 ， SMA由重到輕分為4型 ， 其中：
I型是在患兒出生后6個月內起病、最大運動能力不能達到獨坐 ， 多數患兒在2歲內死于呼吸衰竭；
II型患者多在生后6～18個月起病 ， 進展較I型慢 ， 最大運動能力可達到獨坐 ， 但獨坐年齡可能落后于正常同齡兒 ， 不能獨站或獨走 ， 多數可活到成年期；
III型患者多在出生18個月后起病 ， 早期運動發育正常 ， 可獨走 ， 最終會喪失獨走能力 ， 余生以輪椅為伴；
IV型患者則多在成人后發病 ， 預期壽命不縮短 。

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