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諾西那生|從“天價”到“地板價” 罕見病研發賽道還“香”嗎

國家全球中國藥物諾西諾西那生賽道罕見病醫保高值地板治療費李楊陽

70萬一針降價到3.3萬 ， 年治療費63萬降到3.7萬……2022年1月1日 ， 新版國家醫保藥品目錄實施 ， 天價罕見病藥物降價的新聞持續刷屏 。
高值罕見病藥物進醫保實現零的突破 ， 給長期以來用不起藥的罕見病患者帶來治療希望 ， 但同時也給罕見病產業帶來新的挑戰：未來高值罕見病藥物“地板價”進醫保會否成為趨勢？國內罕見病藥企研發積極性會否受影響？目前全球僅有約5%的罕見病有藥可醫 ， 未來罕見病研發賽道還會吃香嗎？
天價藥降價背后的“偶然性”
1月1日凌晨5點 ， 11歲的法布雷病患者小華（化名）和父親早早起床 ， 從廣東惠州趕往廣州市婦女兒童醫療中心 ， 接受醫保落地后首支降價藥物的治療 。 在納入醫保前 ， 按小華的體重測算年治療費用超過63萬元 ， 而且需要終身維持治療 。 這一費用對于普通家庭來說 ， 根本無法承擔 。
2021年12月3日 ， 國家醫療保障局公布2021年國家醫保藥品目錄調整結果 ， 共計74種藥品新增進入目錄 ， 其中67款藥品通過國家談判納入醫保目錄 ， 罕見病藥物占了7個席位 ， 涵蓋了脊髓性肌萎縮癥(SMA)、法布雷病、遺傳性血管性水腫、甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病、血友病、多發性硬化癥等多個病種 。 小華治療所需的酶替代療法藥物阿加糖酶α注射用濃溶液正在其中 。 經過談判降價 ， 武田制藥的這一款藥物在醫保支付和當地補充醫療保險報銷后 ， 小華的年治療費用降到3.7萬元左右 。
同樣受到媒體關注的 ， 還有渤健生物治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的諾西那生鈉注射液 。 這款曾因“70萬一針”引發爭議的藥物 ， 此次談判降到了約3.3萬元的價格 。
上述兩款藥物的降價幅度之大 ， 一度令業界感到意外 ， 似乎也向外界傳遞了一種信號：未來高值罕見病藥物想進醫保 ， 是否都要降到“地板價”？
對于高值罕見病藥物“地板價”進醫保 ， 瑯鈺集團副總裁李楊陽用“既喜又憂”四個字來形容：“喜的是 ， 百萬元級的高值罕見病藥降價進醫保 ， 患者希望的大門打開了 ， 要給醫保局點贊；憂的是 ， 價格降到令人驚訝的‘地板價’ ， 未來創新藥是不是要對標這兩個產品 ， 定價空間是否會變窄？”
瑯鈺集團是國內罕見病藥物領域崛起的新秀 ， 目前旗下有專注罕見病藥物研發和商業化的瑯鏵醫藥以及提供罕見病醫療解決方案的子昂健康 。 李楊陽向采訪人員分析認為 ， 上述兩個產品的降價有其特殊性 ， 砍到“地板價”可能不會是常態 。
以武田制藥的阿加糖酶α為例 ， 該藥雖然2020年才引入中國 ， 但在國外上市已經20年 ， 是一款老藥 。 這也意味著企業在全球范圍內已經實現一定商業回報 。 而且中國市場上該藥也并非獨家 ， 賽諾菲治療法布雷病的阿加糖酶β在2019年底已經獲批上市 ， 武田制藥需要投入更多資源去爭取市場份額 ， 降價進入醫?；蛟S不失為一種聰明的做法 。
渤健生物的諾西那生鈉面臨同樣的挑戰 。 諾西那生鈉2016年12月23日首次在美國獲批 ， 是全球首個SMA精準靶向治療藥物 ， 2019年2月獲批在中國上市 。 在全球市場上 ， 諾華治療SMA的基因療法索伐瑞韋2019年5月在美國獲批上市 ， 定價212.5萬美元 ， 折合人民幣近1400萬元 。 該藥物原理上可以一劑治愈SMA ， 目前已向中國遞交臨床試驗申請并獲受理 。 國內治療SMA的相關藥物還有羅氏的利司撲蘭口服溶液 。 相較之下 ， 渤健生物在SMA治療領域的市場份額一路下跌 ， 已經失去全球老大的位置 。 中國每年新發SMA患者約2000例 ， 諾西那生鈉降價進入醫保 ， 正可以補足全球市場增長的乏力 。