茅越佳也認為 , 罕見病的研發不能僅著眼于國內 , 需要立足于全球市場 。 一方面 , “license in”(授權引進)可以解決當下患者臨床用藥的需求;另一方面 , 企業自主研發創新也需要國際合作 。
而單從研發角度來說 , 罕見病賽道仍有其商業邏輯 。 李楊陽分析道 , 全世界有7000多種罕見病 , 80%的罕見病跟遺傳基因相關 , 這也意味著罕見病承載著整個人類的密碼 , 也是找到常見病解決方案的鑰匙 。 “很多時候一個罕見病藥物研發出來 , 會被發現同樣的通路可以治療更普遍的疾病 , 通過罕見病研發的投石問路 , 可以牽動更大的商業市場 。 ”
“藥企也需要轉換思路 , 在可負擔范圍內作出讓步 , 畢竟如果不降價 , 就中國的國情來說 , 能用得起天價藥物的患者寥寥無幾 。 企業適當讓利降價進入醫保 , 以價換量 , 同時銷售成本、管理成本等也會降下來 , 有希望達到多方共贏的局面 。 ”夏蘇建指出 , 之前有罕見病公司的藥品引進中國市場后五六年都沒有賣出一支藥 。 這種有藥可用卻無法支付的鴻溝 , 未來有望通過建立多層次的醫療保障體系來彌補 , 預計明年會有越來越多罕見病藥企需要考慮如何在市場和銷量之間找到平衡點 。 (采訪人員 嚴慧芳)
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