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諾西那生|從“天價”到“地板價” 罕見病研發賽道還“香”嗎( 二 )

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國產罕見病研發亟需更多政策支持
全世界有3.5億罕見病患者 ， 涉及7000多種罕見病 ， 其中80%是遺傳性疾病 ， 4000多種發生在兒科 。 數據估算 ， 中國有2000萬罕見病患者 。 目前僅不到5%的罕見病有藥可治 ， 30%患兒活不到5歲 。
“從2012年公司成立到現在 ， 罕見病的社會認知、行業匹配、扶持政策等都發生了翻天覆地的變化 。 ”北海康城公共事務部總監茅越佳接受南方日報采訪人員采訪時表示 。 2021年12月 ， 作為罕見病制藥領域的“第一股” ， 北?？党烧降顷懜酃?， 成為罕見病產業標志性的事件 。 這家一直專注布局罕見病領域的企業 ， 也見證了十年來中國罕見病迎來的變化 。
在政策層面 ， 近年來關于罕見病的好消息不斷 。 2016年 ， 國家衛健委組建了國家罕見病診療與保障專家委員會 。 2018年國家衛健委聯合五部門印發《第一批罕見病目錄》 ， 121種罕見病被納入其中 。 2019年 ， 國家衛健委在全國范圍內組建罕見病診療協作網醫院 ， 納入324家醫院 ， 開展罕見病注冊登記、雙向轉診等工作 。
罕見病藥物的審批也在加速 。 2018年11月開始 ， 國家藥品監督管理局連續發布三個批次的臨床急需境外新藥名單 ， 其中超過半數為罕見病相關藥品 ， 進入名單的藥品可獲得優先審評審批通道 。
“中國的生物藥發展已經積累到一定程度 ， 加上社會資本關注、科研人員回國創業等 ， 可以看到國內罕見病產業的發展勢頭良好 。 ”茅越佳指出 ， 但罕見病產業鏈條的閉環構建 ， 仍需要從檢測、診斷到支付以及政策法規支持等多個環節的推動 。
暨南大學基礎醫學與公共衛生學院醫保大數據研究所所長夏蘇建指出 ， 新藥研發領域素有一個“雙十”定律：即一款創新藥的研發成功往往需要耗時10年時間 ， 花費10億美元 。 罕見病由于患病人數少 ， 分攤到每個患者的費用就會更貴 ， 藥企收回成本的周期也更長 。 這也是罕見病藥物研發一直面臨的困境 。
瑯鈺集團的一份數據顯示 ， 中外罕見病藥物研發的差距明顯 。 2018年-2020年 ， 美國食品藥物管理局(FDA)批準的160個創新藥中 ， 罕見病品種達86個；而國家藥品監督管理局批準的153個新藥中 ， 僅有27個罕見病藥品 。
夏蘇建指出 ， 美國罕見病相關法案出臺后 ， 對醫藥行業研發有一系列激勵政策 ， 包括提供資金資助、簡便稅收、市場獨占期、加速審批等 ， 彌補了罕見病市場容量小的短板 。 目前國產罕見病藥物的研發仍處于比較空白的狀態 ， 研發動力不足 ， 需要更為系統和具體明確的激勵措施 ， 鼓勵藥企投入研發 。
高值罕見病藥物需探索多方支付體系
在國家醫保局新聞發布會上 ， 2021醫保談判基金測算組組長鄭杰曾表示 ， 按照目前的藥品支付范圍 ， 在國家目錄里邊的藥品年支出的費用最高不超過30萬元 ， ?；驹瓌t能夠讓有限的基金發揮最大的效益 。 “今后 ， 我們也將杜絕天價藥品進醫保 。 ”
高值藥品降價進醫保 ， 對罕見病研發賽道來說 ， 影響毋庸置疑 。
在李楊陽看來 ， 基于國情的考慮 ， 國家醫保談判本質上是在“擠水分”和“去資本化” ， 希望引導藥企盡快走上自主研發的道路 。 但國內基礎研發不足 ， 自主創新并非短期內就能實現的事 ， 30萬元的年費用標準對于罕見病藥物來說或許顯得過于嚴苛 ， 預期資本也會逐漸回歸理性 。
罕見病藥物研發 ， 與支付體系密不可分 。 只有合理的定價 ， 才有足夠的商業潛力讓更多企業投身到藥物研發中來 。 李楊陽坦言 ， 對于國內的罕見病研發企業來說 ， 未來或許不能只盯著基本醫療保險的盤子 ， 創新藥需要在基本醫療保險之外尋求包括商業保險、慈善、社會力量多方參與的支付模式 。 同時 ， 國際化也將是一條不得不考慮的路徑 。