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一針1348萬元！史上最貴“天價藥”將落地中國，一針改變患者一生( 二 )


畢竟一針1300多萬元的價格 ， 即使經(jīng)過層層談判 ， 它也不可能降到幾萬元一針的價格 ， 而即使降低90% ， 130多萬元的價格 ， 仍然讓普通家庭的病患望而卻步 。 所以 ， OAV101注射液落地我國后 ， 究竟有多少人能用得起 ， 這也是一個問題 。
那么 ， 究竟什么是SMA？為何它的治療藥物價格都如此昂貴呢？
SMA和另一個我們很熟悉的疾病很相似——漸凍癥 ， 只不過 ， 后者的發(fā)病主要集中在成年人群體 ， 而SMA的發(fā)病率主要集中在嬰幼兒群體 。
研究認為 ， SMA的病因 ， 是與胎兒發(fā)育的過程中 ， 體內(nèi)多種基因發(fā)生了突變 ， 從而導(dǎo)致脊髓前角運動神經(jīng)元變性所導(dǎo)致的 ， 患兒最主要的癥狀 ， 就會無法像正常人一樣活動 ， 只有在使用了特效藥后 ， 才可以有機會重新自主活動 。
一針1348萬元！史上最貴“天價藥”將落地中國，一針改變患者一生
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比方說在諾西那生鈉納入醫(yī)保后 ， 一名山東的4歲患兒就在注射后激動地表示 ， 自己也可以和同齡的小朋友一樣奔跑了 。
而因為SMA的病因和基因突變有關(guān) ， 所以 ， 即將落地我國的OAV101注射液 ， 它主要通過基因治療的方式 ， 一針就能讓患兒體內(nèi)長期表達SMN蛋白 ， 如果是在2歲之內(nèi)注射 ， 那么 ， 是有痊愈可能的 。
一針1348萬元！史上最貴“天價藥”將落地中國，一針改變患者一生
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此外 ， 這樣特效藥在研發(fā)的過程中 ， 成功率也是極低的 ， 一款藥物從研發(fā)到上市 ， 不僅需要多年的時間 ， 而且在研發(fā)人員、研發(fā)成本等方面 ， 也都是巨大的投入 ， 此外 ， 由于SMA是罕見病 ， 所以 ， 藥物針對的人群也是有限的 ， 自然 ， 如果藥物的價格不高 ， 那么 ， 藥企的利潤就無法保障 ， 所以 ， 治療SMA的藥物才會如此昂貴 。
那么 ， 在你看來 ， OAV101注射液究竟該不該落地我國？它被納入醫(yī)保的可能性又有多大呢？