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罕見病是一個擺在人類面前的巨大難題|打一針1300萬元！將落地中國，廠商表示“不算貴”

罕見病是一個擺在人類面前的巨大難題 ， 它們發生的概率相對較小 ， 但絕對的危害和總體人數卻又不少 ， 現在全球總人口已經超過了70億人 ， 即便是十萬分之一的概率 ， 也意味著有相當數量的家庭會陷入絕境 。
而另一個問題是由于為相對有限的病人研發、試產相關治療藥品的投入巨高 ， 導致了罕見病的治療一直都是一個世界性的難題 。
罕見病是一個擺在人類面前的巨大難題|打一針1300萬元！將落地中國，廠商表示“不算貴”
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最近 ， 對中國一些SMA（一種運動神經元性疾病 ， 和漸凍癥有些類似）患者來說 ， 得到了一個喜憂參半的消息 。
喜的是諾華（Novartis）旗下治療脊髓性肌萎縮（SpinalMuscularAtrophy,SMA）的AAV基因治療藥物Zolgensma（OAV101注射液）在中國遞交的臨床試驗申請已獲得臨床試驗默示許可 。 這種新藥的效果似乎很樂觀 ， 患者只需接受一次靜脈注射給藥 ， 就能在細胞中長期表達SMN蛋白 ， 實現長期緩解甚至治愈 。
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憂的是這種藥品的價格 。 根據媒體報道 ， Zolgensma（OAV101注射液）的海外售價高達212.5萬美元（折合人民幣約1348萬元） ， 這對于絕大多數患者家庭來說 ， 是一個很難接受的價格 。 對如此高的價格 ， 該公司負責人在接受采訪時曾經表示 ， 如果這種療法只進行一次 ， 費用比目前的療法都要便宜 。 言下之意就是并不貴 。
價格貴不貴確實是一個見仁見智的問題 。 畢竟罕見病藥物的研發需要大量前期投入 ， 而在研究階段其不能產生任何收入 ， 而且醫藥產品的厭煩過程本身就存在巨大風險 ， 能否成功以及何時能夠成功都是一個未知數 。 再加上罕見病患者的數量相對有限 ， 因此也注定了藥品即便是研發成功 ， 使用者也不會太多 ， 這些醫藥公司要想收回成本并獲得利潤 ， 唯一可行的方式就是提高藥品的單價了 。 從這個角度上講 ， 該公司負責人的說法似乎也有一定道理 。
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但現實的問題是 ， 社會中大多數家庭都談不上多么富裕 ， 要支付兩百萬美元打一針 ， 對歐美發達國家的中產階級來說都有相當大的困難 ， 因此很多患者也只能無奈放棄 。
【罕見病是一個擺在人類面前的巨大難題|打一針1300萬元！將落地中國，廠商表示“不算貴”】另一種可能的解決方案估計就是將費用納入國家醫保體系 ， 由國家幫忙承擔比較大比例 ， 日本就是這樣做的 ， 患者家庭需要承擔的比例是30% 。
部分消息參考來源：上觀新聞 。