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變革阿爾茨海默病治療，一文看懂生物標志物三大作用

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▎藥明康德內容團隊編輯
阿爾茨海默病新藥
【變革阿爾茨海默病治療，一文看懂生物標志物三大作用】Leqembi（lecanemab）
的獲批代表著阿爾茨海默病治療的一項重要進展 ， 而研究人員已經開始展望變革這一疾病治療的下一步 。
阿爾茨海默病藥物發現基金會（ADDF）的藥物開發執行主任LauraNisenbaum博士近日在接受行業媒體BioSpace采訪時表示 ， 展望未來 ， 醫生可能根據每位患者的不同病情 ， 開出具有針對性的精準療法 。 她表示 ， 根據廣泛的生物標志物檢測 ， 聯合使用不同療法可能讓我們獲得“超過目前抗淀粉樣蛋白療法的效果” 。 而生物標志物在阿爾茨海默病的診斷和療法開發中起到不可或缺的作用 。
變革阿爾茨海默病治療，一文看懂生物標志物三大作用
文章圖片
圖片來源：123RF
革新臨床試驗
歷史上 ， 近30%被納入阿爾茨海默病臨床試驗的患者其實沒有阿爾茨海默病 ， Nisenbaum博士表示 。 大腦淀粉樣蛋白和Tau蛋白PET掃描等生物標志物檢測技術讓患者的診斷更為精確 ， 也讓臨床試驗能夠招募更為適合的患者 。
另一方面 ， 更為精準預測患者疾病發展的生物標志物讓研究人員能夠在臨床試驗早期判斷在研療法是否達到預期的效果 。 例如 ， NeuraLight公司正在開發的技術平臺通過監控眼睛的微小運動來評估神經退行性疾病的進展 ， 包括帕金森病、阿爾茨海默病、肌萎縮側索硬化（ALS）等等 。 該公司聯合創始人兼首席執行官MichaBreakstone博士在接受BioSpace采訪時表示 ， 這一生物標志提供了一種評估大腦退化的客觀指標 。
Nisenbaum博士表示 ， 生物標志物讓藥物開發公司能夠對是否繼續探索特定治療靶點或作用機制 ， 還是轉向其它策略做出嚴謹的決定 。
變革阿爾茨海默病治療，一文看懂生物標志物三大作用
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指引未來藥物開發
生物標志物不但能夠革新臨床試驗 ， 而且可能引導未來藥物管線的構建 。 比如 ， TDP-43是與ALS相關的一款可成藥生物標志物 。 TDP-43會導致神經炎癥 ， 這意味著它與淀粉樣蛋白或Tau蛋白可能具有相互作用 。 今年1月 ， 致力于開發ALS療法的NeuroSenseTherapeutics公司發布的一項生物標志物研究顯示 ， 在阿爾茨海默病患者中 ， TDP-43的水平高于對照組 。 該公司聯合創始人兼首席執行官AlonBen-Noon先生在接受采訪時表示 ， 創建NeuroSense時并沒有想要治療阿爾茨海默病 ， 然而生物標志物的研究顯示 ， 該公司正在開發的療法在這一領域也具有巨大的潛力 。 因此 ， 該公司將在今年啟動2期臨床試驗 ， 檢驗其ALS療法在治療阿爾茨海默病方面的作用 。
另一個生物標志物驅動療法開發的典型例子是APOE基因 ， APOE4基因變體被認為是導致阿爾茨海默病的最大遺傳風險因子 。 基于這一生物標志物 ， LexeoTherapeutics公司正在開發基于腺相關病毒載體（AAV）的基因療法LX1001 ， 在攜帶APOE4的患者大腦中引入表達APOE2的轉基因 。 目前這一基因療法在臨床試驗中已經獲得
初步積極結果
。
更早診斷阿爾茨海默病患者
研究顯示 ， 阿爾茨海默病患者在臨床癥狀出現前15-20年 ， 大腦神經退行性病變已經產生 ， 因此 ， 盡早診斷患者對疾病治療至關重要 。
去年 ， 阿爾茨海默病藥物發現基金會宣布在慈善合作伙伴的幫助下 ， 獲得了額外5000萬美元的資助 。 這也將其阿爾茨海默病
“診斷加速器”
的開發資金提升到了1億美元！這些科研基金將用于加速開發創新的診斷工具 ， 盡早發現阿爾茨海默病 。
變革阿爾茨海默病治療，一文看懂生物標志物三大作用