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更年期|打一針1348萬元，“天價神藥”即將落地中國，注射一次或可治愈

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更年期|打一針1348萬元，“天價神藥”即將落地中國，注射一次或可治愈

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一款號稱“史上最貴”的藥物即將落地中國 ， 引發(fā)巨大爭議 ， 打一針就要花費212.5萬美元 ， 折合人民幣約為1348萬元 ， 而這款藥的生產廠商竟然聲稱不算貴 ， 究竟是什么藥呢？



近日中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心傳出好消息 ， 諾華公司旗下一款AAV基因治療藥物Zolgensma（OAV101注射液）的臨床試驗申請已經獲得臨床試驗默示許可 ， 意味著這款藥物即將落地中國 ， 而且患者可能只需支付30%的費用就能得到治療 ， 對無數(shù)患者而言將會是一個重要的好消息 。



據(jù)了解 ， 這款注射液主要功能是治療脊髓性肌萎縮癥 ， 患病之后 ， 患者控制肌肉活動的神經細胞將會無法正常工作 ， 也就是說 ， 患者很可能逐漸喪失各種運動功能 ， 甚至無法完成正常的呼吸、吞咽等活動 。

很多人雖然都沒有聽說過這種病 ， 但是這種疾病的發(fā)生卻并不少見 ， 尤其是在新生兒中發(fā)病幾率也很高 ， 發(fā)病率達到六千分之一到一萬分之一 ， 而常規(guī)人群中每40~50人中就有一個人攜帶了致病基因 。



新生兒患病之后就會出現(xiàn)呼吸困難、發(fā)育遲緩等問題 ， 腿部、脊柱等發(fā)育都會出現(xiàn)嚴重問題 ， 而且隨著生長其各項運動功能都會逐漸喪失 ， 很多嬰幼兒不滿2歲就可能死亡 ， 即使長大成人 ， 也依然無藥可用 ， 一直飽受疾病困擾 。



到現(xiàn)在為止 ， 全球能用于治療脊髓性肌萎縮癥的藥物僅有3種 ， 諾華OAV101注射液落地中國對這些患者來說應該是一個非常好的消息 ， 這款藥已經在全球40個國家和地區(qū)獲批 ， 并且在臨床上表現(xiàn)突出 ， 只需一次靜脈注射就能實現(xiàn)長期緩解甚至直接治愈 。



但是其高昂的價格依然讓很多人望而卻步 ， 在國外的定價高達1348萬一針 ， 被喻為“天價神藥” ， 很少有人用得起 。 但是很多國家都已經將其納入醫(yī)保 ， 患者只需要支付30%費用就能使用 。 未來這款藥物或將成為唯一的救命稻草 ， 解決了患者無藥可醫(yī)的問題 。



【更年期|打一針1348萬元，“天價神藥”即將落地中國，注射一次或可治愈】值得注意的是 ， 為了幫助脊髓性肌萎縮癥解決治療問題 ， 我國也一直在努力 ， 能夠治療脊髓性肌萎縮癥的另一種藥物諾西那生鈉注射液也在2019年獲批落地中國 ， 這款注射藥物如今也已經加入醫(yī)保 ， 單針價格從70萬元直接降到3萬元 ， 讓這款天價藥成功走進尋常百姓家 ， 解決了很多家庭的難題 。