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艾美賽|國內(nèi)血友病患者亟待擺脫“有藥難及”的新困境

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【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】罕見病是發(fā)病率很低、患者群體較少的疾病 ， 但罕見病其實并不罕見 ， 國際公認(rèn)的罕見病已經(jīng)近7000種 ， 約占人類疾病種類的10% 。 而在我國 ， 罕見病患者群體預(yù)計超2000萬 。
目前 ， 廣大罕見病群體普遍面臨著無藥可用或者有藥難及的困境 ， 各方也在為提高國內(nèi)罕見病患者的生存質(zhì)量而努力 。
2021年1月份 ， 新一輪國家醫(yī)保談判納入了用于治療罕見病病脊髓性肌肉萎縮的藥品 ， 原本需要70 萬元/支的藥 ， 而今只需3萬元左右 ， 大大降低了相關(guān)患者的藥費(fèi)負(fù)擔(dān) ， 同時也引起了其他罕見病患者群體的關(guān)注 。
其中 ， 血友病是一種遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病 ， 以陽性家族史、幼年發(fā)病、自發(fā)或輕度外傷后出血不止、血腫形成及關(guān)節(jié)出血為特征 。 目前 ， 中國約有14萬名血友病患者 ， A型血友病約占總數(shù)的80%以上 ， 這類患者是由于X染色體連鎖的凝血因子Ⅷ缺乏、凝血功能異常引起的隱性遺傳性出血性疾病 。
據(jù)了解 ， 過去 ， 國內(nèi)A型血友病患者普遍缺乏新療法 ， 而今 ， “有藥難及”正成為這類患者面臨的新困境 。 其背后的原因是雖然有了新療法 ， 但大部分患者家庭依舊用不起藥 。
據(jù)了解 ， 羅氏的艾美賽珠單抗注射液是國內(nèi)獲批用于治療A型血友病的重磅藥物 ， 具有臨床突出的療效以及較高的安全性 ， 耐受性好 ， 且給藥方便 。 作為一種重組人源化、雙特異性單克隆抗體 ， 該產(chǎn)品可代替活化凝血因子Ⅷ的輔因子活性 ， 促進(jìn)FⅨa對FⅩ的活化 ， 進(jìn)而導(dǎo)致凝血酶的生成明顯增加 ， 使FⅧ功能障礙或完全缺乏FⅧ的A型血友病患者的出血部位達(dá)到止血功能 。
艾美賽珠單抗于2018年11月進(jìn)入中國市場 ， 用于存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者(先天性凝血因子Ⅷ缺乏)的常規(guī)預(yù)防性治療以防止出血或降低出血發(fā)生的頻率 。 該產(chǎn)品一經(jīng)上市就受到了患者的密切關(guān)注 ， 但費(fèi)用一直居高不下也讓很多患者家庭望而卻步 。
據(jù)業(yè)內(nèi)近日熱議的一篇名為《中國血友病患者致羅氏制藥的一封公開信》 ， 信中提到 ， 自國內(nèi)上市以來 ， 羅氏制藥從未對艾美賽珠單抗銷售價格進(jìn)行過調(diào)整 。 作為終生使用藥物 ， 該藥用量與患者體重直接掛鉤 ， 按照銷售價格8100元/30毫克的定價計算 ， 體重60公斤的患者年治療費(fèi)用將達(dá)到120萬元 ， 即便體重較低的兒童患者年治療費(fèi)用也達(dá)到數(shù)十萬元 。
另外 ， 從醫(yī)保談判參與情況看 ， 艾美賽珠單抗上市三年來 ， 雖屢屢申報且通過藥品初審 ， 但申報三年也未坐上談判桌 。
對此 ， 廣大血友病患者通過公開信吁請羅氏制藥以患者為先 ， 調(diào)低艾美賽珠單抗注射液的銷售價格 ， 為更好地惠及罕見病患者、早日進(jìn)入國家醫(yī)保目錄邁出實質(zhì)性一步 。
業(yè)內(nèi)指出 ， 對于罕見病患者而言 ， 有藥可用是非常重要的一步 ， 但藥品供應(yīng)以及支付保障的問題也是接下來亟待解決的問題 。 我們也期待未來在相關(guān)部門、企業(yè)的努力下 ， 廣大罕見病患者都能夠有藥可用、用得起藥 。
【艾美賽|國內(nèi)血友病患者亟待擺脫“有藥難及”的新困境】文章來源：制藥網(wǎng)
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