近年來 ， 國家出手破解罕見病患者用藥難題 ， 力度不斷加強 ， 進度不斷加快 。
“每一個小群體都不應該被放棄 。 ”2021年末 ， 一場”靈魂砍價”在網上熱傳 。 經過醫保部門多次談判 ， 諾西那生鈉注射液最終納入新版醫保藥品目錄 。 此前 ， 該藥物一針定價近70萬元 ， 被稱為“天價藥” 。 2021年共有7個罕見病藥品談判成功 ， 價格平均降幅達65% 。
2019年2月 ， 財政部等部門聯合發布《關于罕見病藥品增值稅政策的通知》 ， 對罕見病藥品實施稅收優惠 ， 對首批21個品種的罕見病藥品按照簡易辦法依照3%征收率計算繳納增值稅 ， 鼓勵罕見病制藥產業發展 ， 降低患者用藥成本 。
2020年 ， 新修訂的《藥品注冊管理辦法》明確 ， 將具有明顯臨床價值的防治罕見病的創新藥和改良型新藥納入優先審評審批程序 ， 對于臨床急需的境外已上市境內未上市的罕見病藥品在70日內審結 。
【國家|國際罕見病日：每一個小群體都不該被放棄】去年12月 ， 國家醫療保障局副局長李滔介紹 ， 截至目前 ， 國內共有60余種罕見病用藥獲批上市 ， 其中已有40余種被納入國家醫保藥品目錄 。 (完)

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