深度綜述:治療“三高”、脂肪肝等常見病,寡核苷酸療法的重要進展( 二 )


深度綜述:治療“三高”、脂肪肝等常見病,寡核苷酸療法的重要進展】APOC3蛋白在肝臟中高水平表達 , 而且肝臟本身特異性生產APOC3蛋白 , 這讓它成為RNA沉默技術的理想靶點 。 靶向降低APOC3表達的ASO療法volanesorsen已經在歐盟獲批 , Arrowhead公司開發的RNAi療法ARO-APOC3在臨床試驗中能夠將甘油三酯水平降低超過90% 。
深度綜述:治療“三高”、脂肪肝等常見病,寡核苷酸療法的重要進展
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