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香椿|Ultomiris用于罕見病‘視神經脊髓炎譜系障礙’在歐盟獲建議批準

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香椿|Ultomiris用于罕見病‘視神經脊髓炎譜系障礙’在歐盟獲建議批準

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阿斯利康公司4月3日宣布 ， 歐洲藥品管理局(EMA)的人用藥品委員會(CHMP)對其長效C5補體抑制劑Ultomiris(ravulizumab)給出了積極的意見 ， 建議批準在歐盟用于一種新的罕見疾病適應癥 。

該新適應癥為：用于治療抗水通道蛋白4(AQP4)抗體陽性(Ab+)的成年視神經脊髓炎譜系障礙(NMOSD)患者 。

這種罕見疾病是一種使人虛弱的自身免疫性疾病 ， 會影響中樞神經系統 ， 包括脊柱和視神經 。 多數患者會出現不可預測的復發 ， 其特征為新的神經系統癥狀發作或現有神經系統癥狀惡化 ， 這些癥狀往往很嚴重且反復出現 ， 并可能導致永久性殘疾 。
該病患者中大約75%的人是抗AQP4抗體陽性 ， 這意味著他們會產生與特定蛋白質 aquaporin-4 (AQP4) 結合的抗體 。 這種結合會不適當地激活補體系統 ， 破壞視神經、脊髓和腦中的細胞 ， 而補體系統是免疫系統的一部分 ， 對機體防御感染至關重要 。如果獲得批準 ， 該藥物將是歐盟第一種也是唯一一種被批準用于治療AQP4 Ab+NMOSD的長效C5補體抑制劑 。
另外 ， Ultomiris用于治療NMOSD的監管申請目前也正在接受包括美國和日本在內的多個衛生機構的審查 。 該藥目前已在美國、歐盟和日本獲準用于治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥、非典型溶血性尿毒癥綜合征和全身性重癥肌無力 。

該公司指出 ， 在第一個也是唯一一個長效C5抑制劑的關鍵試驗中沒有觀察到復發 ， 這表明有可能預防因復發而導致的長期殘疾 。
CHMP的積極意見基于CHAMPION-NMOSD III期試驗的結果 。 在該試驗中 ， Ultomiris與來自關鍵SolirisPREVENT臨床試驗的外部安慰劑組進行了比較 。經獨立裁決委員會確認 ， Ultomiris達到了首次試驗復發時間的主要終點 。 阿斯利康指出 ， 數據顯示 ， Ultomiris患者的中位治療時間為73周(復發風險降低98.6%) ， 并持續至中位持續時間90周 ， 無復發 。
總體而言 ， Ultomiris的安全性和耐受性與先前的臨床研究和實際使用情況一致 。 未觀察到新的安全信號 。
參考來源：‘Ultomiris recommended for approval in the EU by CHMP for the treatment of adults with neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD)’ ， 新聞發布 。 AstraZeneca；2023年4月3日發布 。
【香椿|Ultomiris用于罕見病‘視神經脊髓炎譜系障礙’在歐盟獲建議批準】注：本文旨在介紹醫藥健康研究 ， 不作任何用藥依據 ， 具體用藥指引 ， 請咨詢主治醫師 。