魏永強|多發性骨髓瘤復發不斷,醫患呼吁提升后線治療新藥可及性

多發性骨髓瘤正是老年人高發的惡性腫瘤 , 在剛剛過去的骨髓瘤關愛月中 , 骨髓瘤后線治療受到大眾關注 。 由于多發性骨髓瘤復發不斷 , 醫患呼吁提升后線治療新藥可及性 。
復發是常態 , 后線治療耐受性備受關注
多發性骨髓瘤是血液系統的第二大常見惡性腫瘤 , 高發于老年人群 。 伴隨中國社會老齡化的加深 , 2006-2016十年癌癥數據統計顯示 , 中國多發性骨髓瘤的發病率逐年升高;患者的發病率和死亡率隨著年齡增長而逐步上升 , 且以大于60歲年齡組為甚 。 此外 , 由于MM不可治愈易復發 , 老年患者更難承受 。
骨髓瘤之家創始人顧洪飛指出 , 與其他疾病相比 , 骨髓瘤患病群體發病的大多是老年人 。 他們與外界溝通少 , 又不愿意過多打擾子女 , 因此他們的現實需求常常會被忽視 。 通常 , 參與骨髓瘤之家日常溝通的更多還是患者子女 。 雖然子女想要盡力去幫助父母 , 然而他們自己內心也充滿痛苦 。 父母常因為后續復發而困擾 , 他們有時不得不放下工作 , 陪護在側 , 這都會給家庭帶來很大經濟和精神壓力 。
初次治療后 , 如果疾病復發難治 , 后續治療方案的選擇需更慎重 。 老人年紀大 , 治療耐受性較差 , 且很可能伴有并發癥 , 因而子女對于能夠顯著改善患者生存現狀的后線治療新藥尤為關注 。
隨著新藥開發與可及的提速、診療的規范 , 初治多發性骨髓瘤(MM)患者的總生存較以往有所改善 , 然而 , 難以治愈、復發率高、復發后生存質量較差等問題 , 仍亟待解決 。 復發后 , 后線治療應答率下降的患者和家屬們 , 仍然在急切盼求新的治療選擇 。
“近年來 , 國家政策在鼓勵創新藥物先行先試 , 相信在這些政策中 , 也有新藥能為患者和家屬帶來切實獲益 。 我們也呼吁有更多國內創新公司加快研發 , 并且期待國外優質企業將更多新型藥物盡快引入中國 , 給病人帶來更多選擇 。 ”顧洪飛表示 。
呼吁提高創新藥物可及性 , 助力患者之需
“現今中國的老齡化越來越嚴重 , 老齡化嚴重后老年人的比例越高 , 可以預見骨髓瘤患者以后所占的比重也會越來越大 。 ” 南方醫科大學南方醫院血液科副主任 , 淋巴瘤和漿細胞疾病亞專科主任魏永強教授表示 。 數據顯示 , 多發性骨髓瘤在我國的發病年齡在59歲左右 , 發病趨勢隨著年齡增加而增高 。
“盡管我們現在有這么多的治療手段 , 但未被滿足的需求實際上還是有的 。 ”魏永強補充 , 新藥增加后 , 骨髓瘤的療效大幅提升 , 但與歐美發達國家仍有差距 。
據2018年《柳葉刀》的調查數據顯示 , 我國骨髓瘤患者的五年生存率約為24.8% , 日本為33.3% , 而美國則是46.7% 。
“歐美一些發達國家 , 標危患者中位生存期可達到七到十年 , 有的高危也超過五年時間 , 無進展生存期也更長 , 這主要得益于他們藥物研發快 , 應用廣泛 , 藥物的可及性更好一些 。 ”魏永強表示 , 就目前而言 , 骨髓瘤的藥物選擇仍然有限 , 可供醫生判斷病人個體化治療的靶點也有限 , 治療時的聯合藥物 , 一旦有一代藥物出現副作用或療效不好 , 就需要考慮放棄這一代或更老的藥物 。
在期待博鰲的先行先試政策以及粵港澳大灣區的“港澳藥械通”能盡快實現新藥可及之余 , 專家也期待可以有更多綠色通道 , 在一些新藥還沒在國內上市之前 , 也能夠讓患者有機會以合法、暢通的方式盡快拿到創新藥物 。
同時 , 專家提醒 , 多發性骨髓瘤是一種漿細胞腫瘤 , 其發展具有幾個階段的過程 。 中老年人應重視每年定期體檢 , 盡量通過一些早期癥狀早診早治: