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試驗|抗癌藥治新冠？

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文/牛荷
對于醫藥產業來說 ， 新冠口服藥無疑是當前最大的機遇之一 。
近日 ， 開拓藥業公布其自主研發的新冠口服藥——普克魯胺治療輕中癥新冠患者III期臨床試驗的關鍵數據結果 。
結果顯示 ， 普克魯胺能降低新冠患者的住院/死亡率 ， 特別是對于服藥超過7天的全部患者 ， 保護率達100%；在伴有高風險因素的受試者中（特別是中高年齡組) ， 也能顯著降低住院/死亡率 ， 保護率均達到100% 。
受此影響 ， 港股開拓藥業（9939.HK）出現大漲行情 ， 漲幅一度超200% 。
不過 ， 就在3個多月前（2021年12月27日） ， 開拓藥業公布這款藥的III期臨床試驗中期分析進展時稱 ， “由于事件數較少未達到統計學顯著性 ， 公司計劃調整臨床試驗方案” 。
中國新聞周刊注意到 ， 對于開拓藥業最新臨床試驗結果 ， 業界存在較大爭議 。
有評論稱 ， 這可以看作開拓藥業的絕地反擊 ， 是一場漂亮的“翻身仗” ， 有望成為國產首款新冠口服藥；也有觀點認為 ， 盡管試驗結果看上去很漂亮 ， 但是從統計學上講 ， 由于樣本較少 ， 不具備說服力 ， 獲批并不容易 。
III期試驗結果引爭議 有報道稱 ， 普克魯胺是目前唯一一款進入全球注冊性臨床III期試驗用于治療新冠患者的國產小分子口服藥 。
據了解 ， 這項研究自去年4月開始全球首位受試者入組 ， 于去年12月完成全球733名受試者入組（其中727名來自美國 ， 其余來自其他國家） 。 受試者分別給予口服普克魯胺200毫克（普克魯胺組）一日一次或安慰劑（對照組）一日一次 ， 治療周期為持續給藥14天 。
據開拓藥業4月6日公布的數據 ， 在療效方面 ， 普克魯胺可有效降低住院/死亡率 ， 主要對比了普克魯胺組和對照組的住院事件數 。
具體而言 ， 在所有服藥至少1天的730名受試者中 ， 住院事件數分別為：普克魯胺組4例（無死亡）VS對照組8例（1例死亡） ， 保護率為50%；
在完成服藥大于1天的721名受試者中 ， 住院事件數分別為：普克魯胺組2例（無死亡）VS對照組7例（1例死亡） ， 保護率為71%；
在完成服藥大于7天的693名受試者中 ， 住院事件數分別為：普克魯胺組0例VS對照組6例（1例死亡） ， 保護率為100% 。
在伴有高風險因素的受試者中 ， 普克魯胺也可顯著降低住院/死亡率 ， 且普克魯胺組均無住院或死亡 。 同時 ， 普克魯胺可顯著降低新冠病毒載量 ， 改善相關新冠癥狀 。
此外 ， 用藥的安全性也進一步得到驗證（適用于18歲以上成年男女） ， 普克魯胺組和對照組的不良事件發生率分別為9.6%和7.9% ， 其中大部分為輕度 ， 最常見的不良事件為眩暈 。
這項結果公布之后 ， 引發業界廣泛的關注和討論 。
醫藥專家史立臣告訴中國新聞周刊 ， 新冠口服藥在全球的需求量很大 。 普克魯胺的樣本量雖然較少 ， 但從臨床試驗結果看 ， 還是有一定效果 。 如果確實證實對輕中癥、重癥型患者全治療周期有效 ， 將是一款非常有臨床價值的藥物 。
“不過 ， 是否達到臨床應用標準 ， 還要看國家藥監局的認定 。 ”他強調 。
【試驗|抗癌藥治新冠？】在他看來 ， 普克魯胺樣本量偏少 ， 顯性不夠 ， 肯定會被質疑 ， 未來增加樣本量是關鍵 。
國內一名病毒學專家則告訴中國新聞周刊 ， 從普克魯胺現有的試驗數據里 ， 并未看到顯著性差異 。 他認為 ， 這項臨床試驗納入分析的病例數本來就不多 ， 對照組和試驗組的差異人數也相差不大 。
“例如 ， 在至少服藥1天的730名受試者中 ， 試驗組有4人住院 ， 對照組有8人住院 ， 相較730人 ， 4人和8人并沒有差多少 。 ”這位病毒學專家說 。