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檢測|將“伏”救“急”！檢測先行，靶向新藥成為“及時雨”！精準針對IDH1突變的靶向治療，為這類白血病患者帶來新希望 | 全力納「罕」

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要是搞一個投票 ， 讓大家選出哪種癌癥最讓人害怕 ， 那白血病的得票數絕對不會少 。 相比肺癌、肝癌之類的實體瘤大魔王 ， 白血病的發病率并不算高 ， 但它的兇險程度和患者遭受的苦楚 ， 相信大家都有所耳聞 。
好在隨著醫學的不斷進步 ， 白血病的治療也開始逐漸進入精準治療時代 ， 臨床可以根據細胞遺傳學/分子生物學分析 ， 對患者進行預后分層 ， 選擇最適當的個體化治療策略 ， 改善了患者的生存預后 。
而對一些價值突出的治療靶點 ， 精準靶向治療藥物也開始全面入局 。 還記得那個屢次登上頂級期刊 ， 有望成為多種罕見癌癥精準治療破局關鍵的IDH1突變嗎？它就是AML中最值得關注的治療靶點之一 。
隨著 IDH1抑制劑艾伏尼布在國內獲批 ， 用于治療復發/難治性（R/R AML）IDH1突變AML患者 ， 我國AML患者終于又迎來了一種精準治療選擇 。 但只有充分了解這種疾病 ， 才能搞懂精準治療為何會被AML患者苦苦期盼 。
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抗擊血液系統惡性癌癥 ， 也一樣很重要
針對老年人的“殺手”
AML是成年人中發病率最高的一類白血病 ， 根據2017年全球疾病負擔研究（GBD）數據 ， 全球每年新發AML約12萬例 ， 占全部白血病的23.1% ， 同時有約10萬人死于AML ， 占全部白血病死亡的28.7%[1] 。
不過如果按照人口計算發病率數字 ， AML也還是一種罕見癌癥（發病率低于每10萬人6例）范疇 ， 數據顯示 ， 我國每年新發約1.32萬例AML、約有7100人死于AML 。
但AML的另一大流行病學特點 ， 是 患者主要集中在老年人群 ， 確診中位年齡約為65-70歲 ， ≥65歲人群的發病率是<65歲人群的10倍[2] ， 這與其它幾類白血病大不相同 。 我國人口老齡化趨勢的加劇 ， 就意味著未來會有更多AML患者 。
這種特點還對AML的治療有顯著影響 ， 到了AML的確診高峰期 ， 老人們幾乎必然會患有高血壓、糖尿病等慢性疾病 ， 不患病的人身體狀況也顯然不如年輕時 ， 這就會影響對治療的耐受性 ，各種治療相關不良反應和并發癥都不可小覷 。
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治療老年癌癥患者 ， 從來不是一件輕松的事
而且別忘了 ， AML的全稱里可是有“急性”兩個字 ， 其疾病特點就是起病急且進展迅速 ， 出現異常克隆性增殖的白血病細胞 ， 會迅速抑制正常造血并在體內四處浸潤 ，從出現癥狀到危及患者生命 ， 長則幾個月短則幾天 ， 實在是相當兇險 。
患者高齡、疾病兇險、傳統治療手段又投鼠忌器 ， 這些都對AML患者的預后不利 。 即使是在醫療水平較高的美國 ， AML多年來也是預后最差的一類白血病 ， 患者5年生存率到2008-2013年才超過20% ， 60歲以上患者5年生存率仍不足15%[3] 。
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MD安德森癌癥中心收治的<60歲與≥60歲AML患者的5年生存率
（圖片來源：Blood Cancer Journal）
也就是說 ，AML有著發病率最高、起病相對較急、預后非常差的特點 ， 患者對治療新藥的迫切期待也就不難理解了 。 好在AML的治療近年來進展不錯 ， 現在更有IDH1抑制劑正在與多種治療策略齊頭并進、快馬加鞭地發展 。
對抗AML ， 我們都有哪些武器？