1. 首頁 > 健康養生 > >

艾美賽|關注“世界血友病日”：抗體患者一年藥費或超百萬 如何破解“有藥難及”?

患者關濤原創新聞藥費血友病罕見病醫保藥物創新凝血因子抗體小殊藥品艾美賽

4月17日 ， 是第34個“世界血友病日” 。 正常人的血液中有凝血因子 ， 有傷口時 ， 血液會很快凝結 。 但對血友病患者來說 ， 因為血液中沒有足夠的凝血因子 ， 患者就像玻璃一樣脆弱 ， 對常人來說無足輕重的一點小小的磕碰 ， 就有可能導致血友病患者血流不止 ， 他們也因此有了一個共同的名稱——“玻璃人” 。
該病發病率約為萬分之一 ， 每一萬名新生兒中就會有一名血友病患者 ， 以此估算 ， 中國約有14萬名血友病患者 ， 其中患者絕大部分為男性 。 目前 ， 該病尚未找到根治方法 ， 患者需終身用藥 。
“玻璃人生”的開始
【艾美賽|關注“世界血友病日”：抗體患者一年藥費或超百萬 如何破解“有藥難及”?】家住廣東的小殊（化名）是一名血友病A型抗體患者 ， 今年12歲 。 剛出生不久 ， 小殊就被查出患上血友病 。 剛被診斷后 ， 當地沒有條件注射凝血因子 ， 只能輸血漿 。 后來有了凝血因子 ， 打一針就能止血 。 但這種情況并未維持多久 。 2018年 ， 小殊不小心摔倒 ， 膝蓋不停流血 。 當時 ， 僅僅靠凝血因子已無法止血 。 醫生的診斷結果是 ， 小殊已經產生了抗體 。 這意味著凝血因子正對他失去療效 。
像小殊這樣的血友病A型抗體患者不在少數 。 按照缺乏的凝血因子不同 ， 血友病分為A型（凝血因子Ⅷ缺乏）、B型和C型 ， 其中 ， 血友病A型抗體患者是“罕見病中的罕見病” 。 對這類患者而言 ， 因為體內抗體的產生 ， 以前適用的凝血因子無法再起到快速凝血的作用 。
但也并非“無藥可醫” 。 去年中旬 ， 小殊開始嘗試使用羅氏制藥公司的創新藥艾美賽珠單抗注射液（商品名“舒友立樂”） 。 “醫生早就建議用這款藥 ， 但價格太貴了 。 ”小殊媽媽說 ， 艾美賽珠單抗實在太貴 ， 現在也只是小劑量（30mg/每次）使用 。 即便是小劑量 ， 一年花費也近40萬元 。
用量與體重掛鉤 ，
抗體患者一年藥費或超百萬
公益組織——北京血友之家罕見病關愛中心（以下簡稱“血友之家”）會長關濤說 ， 艾美賽珠單抗是近年來FDA批準的首個用于治療體內含有Ⅷ因子抑制物的A型血友病新藥 ， 也是目前國內獲批上市的唯一一款適用于血友病A抗體患者的預防治療藥物 。 “這是一款能讓患者有‘治愈感’的藥 。 ”關濤說 。
然而 ， 高昂的藥價卻讓抗體患者“有藥難及” 。 關濤告訴采訪人員 ， 作為終身使用藥物 ， 艾美賽珠單抗的用量與患者體重直接掛鉤 。 他算了筆賬：一名體重60公斤的成年血友病患者 ， 使用艾美賽珠單抗 ， 一年的藥費大約是130萬元；即便是體重較輕的兒童患者 ， 一年也至少需要60多萬元 。
“這個價格對絕大多數患者而言 ， 是無法承受的 。 ”關濤說 ， 艾美賽珠單抗在國內上市三年以來 ， 從未調整過售價 ， “高昂的藥價令抗體患者從原來的‘無藥可醫’ ， 無奈地轉變為‘有藥難及’ 。 ”
高價“救命藥”連續三年徘徊在醫保談判室門外
今年1月 ， 新版國家醫保藥品目錄正式落地執行 ， 67種藥品平均降價61.7% 。 “同樣作為罕見病用藥 ， 諾西那生鈉注射液被納入醫保的消息 ， 讓血友病患者看到了希望 ， 但艾美賽珠單抗何時能被納入醫保 ， 實現大幅降價 ， 仍是個未知數 。 ”關濤說 ， 羅氏制藥連續三年徘徊在醫保談判室門外 。
羅氏制藥中國相關部門曾給出回應 。 他們認為 ， 價格確實是制約很多罕見病患者獲得亟需治療的重要原因之一 ， 但高價值藥品在掛網和進院方面的阻力 ， 以及院外藥房輸注后的報銷問題等因素都制約著患者對藥物的可及性 。 這些工作都不是一家企業 ， 一個組織 ， 或一個疾病領域可以解決的 。