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疾病|“甲旁減”至今無有效藥物( 三 )

疾病


“由于這兩種藥物都沒能解決半衰期的瓶頸問題 ， 遠遠達不到維持人體全身鈣磷代謝平衡的目的 ， 因而大多數使用該藥物的患者仍需要繼續服用鈣劑和活性維生素D ， 反而增加了患者的用藥負擔 ， 且新型重組甲狀旁腺素（1~84）對于尿鈣的改善欠佳 ， 并且由于長期使用有引起患骨肉瘤的潛在風險 ， 國內外指南僅推薦其用于常規治療難以控制時的補充治療方案 。 ”謝忠建教授說 。
謝忠建告訴健康時報記者 ， 內分泌疾病患者的治療需求非常樸實 ， 就是需要什么激素就補充什么激素 ， 不過重組人甲狀旁腺素(1~34)和新型重組甲狀旁腺素（1~84）都是主要用于治療骨質疏松的藥物 ， 與治療甲旁減的作用機理并不一樣 。 治療甲旁減的藥物需要將其血藥濃度持續穩定在正常生理水平范圍 ， 但目前獲批的藥物中還沒有一款能做到這一點 。
“聽說現在已經有長效的甲狀旁腺激素的藥物正在進行臨床試驗 ， 我們非常期待科技的進步能給我們的生活帶來曙光 ， 能讓我們真正脫離疾病折磨的痛苦 ， 過上更有質量的生活 。 ”海棠說道 。


參考資料：①Mannstadt M Clarke BL Vokes T et al. Efficacy and safety ofrecombinant human parathyroid hormone (1-84) inhypoparathyroidism (REPLACE): a double-blind placebocontrolled randomised phase 3 study. Lancet DiabetesEndocrinol 2013 1(4): 275-283 。

【疾病|“甲旁減”至今無有效藥物】
最新進展：甲旁減長效治療藥國內已進入III期臨床試驗
TransCon PTH是一種甲狀旁腺激素長效治療藥物 ， 用于甲狀旁腺功能減退成人患者 。 該藥物由丹麥生物制藥公司AscendisPharma開發 ， 中國上海維昇藥業負責該治療方案在大中華區的開發和推廣 ， 目前正在國內進行三期臨床試驗 。
維昇藥業CEO兼董事盧安邦告訴記者 ， 雖然TransCon PTH國內外均尚未獲批上市 ， 從國外的III期臨床數據來看結果是非常好的 。 3月在國外的III期臨床試驗獲得積極數據：與對照組相比 ， TransCon PTH組主要復合終點和所有關鍵性次要終點均出現統計學顯著改善78.7%的治療患者達到了主要終點 ， 對照組患者這一數值為4.8% 。
盧安邦指出 ， 該藥物使血鈣和尿鈣水平、血清磷酸鹽水平、骨轉換正?；?， 或能解決甲狀旁腺功能減退患者的短期癥狀和長期并發癥 。 TransCon PTH也獲得了美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格 。
基于國外的臨床試驗數據良好 ， 該藥物在我國的III期臨床試驗已于2021年5月獲得批準 ， 首例患者也已于當年成功入組 。 盧安邦告訴記者 ， 目前在中國的III期臨床試驗招募仍在進行中 。 計劃在7家醫院展開 ， 要招募500名志愿者 。 “如果國內三期臨床順利的話 ， 或許未來甲旁減患者每天注射一針激素便可以恢復與普通人一樣的生活 。 ” 盧安邦說 。 （邱越整理 ）

相關閱讀：差點被放過的甲狀旁腺瘤 我于2013年12月12日在美國佛羅里達州坦帕總醫院做了甲狀旁腺瘤摘除手術 ， 瘤體大小1.6厘米×0.7厘米 。 失眠、亢奮、無力……這顆瘤子折磨了我6年 ， 甚至一度“躲”過了一些醫生的診斷 。
2007年 ， 我開始出現失眠、亢奮、睡不好覺等癥狀 。 神經科醫生建議我增加鍛煉 。 可是 ， 我不鍛煉就已經沒力氣了 。 晚上10點半躺下 ， 12點就會從深睡眠狀態醒來 ， 有時500米的路走了一半 ， 就突然沒力氣走完下一半 。
其間 ， 也做了甲狀旁腺素檢查 ， 結果顯示數值在正常范圍內 。 看內分泌?？漆t生 ， 查了甲狀旁腺全套 ， 結果顯示血鈣低于正常高限 ， 血VD低于正常低限 ， 甲狀旁腺素正常 ， 24小時尿鈣接近正常高限 ， 同位素掃描什么瘤子、結節都沒看見 。 診斷不是甲狀旁腺疾病 ， 治療的方法是補VD、補鈣 。 然而治療后 ， 血壓更高 ， 心率紊亂愈加嚴重 ， 胯骨疼得睡不好覺 ， 走路邁不開步 。