1350萬/針，全球最貴藥物!諾華SMA基因療法Zolgensma業績強增，即將落地中國( 二 ) _健康小知識

從業績表現上來看， Zolgensma連年強勁增長。
2019年， Zolgensma實現3.61億美元的銷售額。（當年5月全球首次獲批）
2020年， Zolgensma實現9.2億美元的銷售收入，收入漲幅超150% 。
2021年， Zolgensma實現營收13.51億美元，同比大增47% 。
2022年Q1 ， Zolgensma實現營收3.63億美元，同比增長18% 。
由于對比同類需要經過長期治療脊髓性肌萎縮的藥物， Zolgensma只需接受一次靜脈注射給藥，實現長期緩解甚至治愈的優勢，因此盡管費用高昂，業界對于Zolgensma的前景還是比較看好。
據投資公司杰富瑞（Jefferies）公司估計， Zolgensma的銷售額2022年有望增長到16億美元，將來的峰值為27.5億美元。
二我國SMA藥物獲批現狀前文提到，目前全球已獲批3款SMA療法，除了Zolgensma ，還包括渤健的諾西那生鈉注射液（Spinraza）以及羅氏的利司撲蘭口服溶液用散（Evrysdi）。
諾西那生鈉注射液、利司撲蘭口服溶液用散目前都已在我國獲批，諾西那生鈉注射液在2021年還成功進入我國國家醫保新增目錄。
01渤健諾西那生鈉注射液2016年12月， Spinraza在美國獲批，成為全球首個SMA精準靶向治療藥物。
2019年2月， Spinraza在中國上市，用于治療5q脊髓性肌萎縮癥（SMA），并成為中國首個治療SMA的藥物。
此前Spinraza由于在國內定價接近70萬一支，但在澳洲僅售41美元，引發我國輿論一片嘩然。（實際澳洲采購價76萬，但可報銷。）
2021年1月，渤健推出新的援助方案：患者第一年自付諾西那生鈉注射液的費用從原有的約140萬元降低至55萬元，降幅約60%；之后每年的自付費用從原有的平均每年約105萬元降低至55萬元，降幅約50% 。
【1350萬/針，全球最貴藥物!諾華SMA基因療法Zolgensma業績強增，即將落地中國】而早在進入2021年國家新增醫保目錄以外，成都等一些地方醫保已經將諾西那生鈉納入報銷范圍，患者每年最低可自付2-3萬元即可使用諾西那生鈉治療。