1350萬/針，全球最貴藥物!諾華SMA基因療法Zolgensma業績強增，即將落地中國 _健康小知識

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未來Zolgensma落地我國又將會有怎樣的價格策略？Zolgensma、Spinraza、Evrysdi這三款產品又將如何分奪市場？

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文|haon4月26日，諾華發布2022年Q1財報，報告期內營收125.31億美元（+5%cc），凈利潤22.19億美元（+26%cc）。 *cc：按固定匯率計算
其中，備受關注的諾華治療脊髓肌萎縮癥（SpinalMuscularAtrophy,SMA）基因療法Zolgensma實現營收3.63億美元，同比增長18% ，主要增長原因由歐洲和新興增長市場的準入范圍擴大推動。
據公開資料顯示，諾華Zolgensma是全球首個治療脊髓性肌萎縮癥的基因療法，定價為212.5萬美元（折合人民幣約1358萬元），也被稱為“史上最貴藥物” 。
目前Zolgensma已在40多個國家獲批， 2022年1月，在我國也獲得了臨床試驗默示許可。
據悉，目前全球共有3款SMA療法獲批，除了Zolgensma外，還包括渤健的諾西那生鈉注射液（Spinraza）以及羅氏的利司撲蘭口服溶液用散（Evrysdi）。
目前Spinraza、Evrysdi都已在國內獲批，其中渤健的Spinraza已成功進入我國2021年醫保新增目錄。
一Zolgensm多國獲批、進醫保業績逐年強勁增長資料顯示， SMA是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，由于缺乏功能性SMN1基因， SMA導致運動神經元的快速和不可逆喪失，影響肌肉功能，包括呼吸、吞咽和基本運動。 SMA是2歲以下嬰幼兒群體中的頭號遺傳病殺手，其中1型SMA是最常見的類型，約占所有病例的60% 。如果不進行治療， 90%以上的患者在2歲時會死亡或需要永久性通氣。
諾華Zolgensma是首個治療脊髓性肌萎縮的基因療法。該療法將可以表達SMN蛋白的正常基因，裝載在AAV9病毒載體中，患者通過靜脈輸注給藥，注入的基因將使得患者體內能夠持續表達SMN蛋白。患者只需注射一次即可。
2019年5月， Zolgensma獲FDA批準上市，用于治療2歲以下脊髓性肌萎縮癥患者。
2020年3月， Zolgensma獲日本厚生勞動省（MHLW）批準，用于治療2歲以下的脊髓性肌萎縮癥（SMA）兒童患者，包括在診斷時為癥狀前（pre-symptomatic）的患者。需要指出的，接受Zolgensma治療的患者，必須抗AAV9抗體為陰性。據估計，在日本，每年約有15-20例SMA患者有資格接受治療。據悉， Zolgensma日本獲批后，價格被下調至155萬美元。
2020年5月， Zolgensma（onasemnogeneabeparvovec）獲得了歐洲EMA有條件的批準，用于治療1型脊柱性肌肉萎縮癥（SMA）（疾病最嚴重形式）患者，以及具有三個SMN2基因拷貝的SMA患者。據悉在歐洲，每年約有550-600名嬰兒患有SMA 。
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由于Zolgensma定價高昂，其上市后業績如何兌現一直成為業內關注焦點。
有業內人士指出， Zolgensma的增長潛力主要來源于被更多國家批準和更多國家的醫保覆蓋，以及在美國、歐洲等發達國家提高新生兒的SMA篩查率。
據悉，在美國市場，諾華和相關保險公司合作，患者家屬可以分期5年來支付費用，平均每年42.5萬美元。
此外，在日本和英國， Zolgensma均已被納入醫保。
2020年5月， Zolgensma被納入日本健保，患者只需支付30%費用；
2021年3月Zolgensma被納入英國國家醫療服務體系（NHS）。據悉，英國NHS與諾華在價格方面達成了一定的協議折扣，但具體數額并沒有對外公布。但NHS對此表示，這是一項“對納稅人公平的價格” ，與諾華達成了“具有里程碑意義的交易” 。