瞄準“孤兒藥”賽道張江創新藥企業開辟出海新航道 _健康小知識

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新民晚報訊（采訪人員馬亞寧）恒瑞醫藥本月中旬宣布，其自主研發的1類新藥海曲泊帕乙醇胺片，用于惡性腫瘤化療所致血小板減少癥適應癥（CIT）獲得美國FDA授予孤兒藥資格；上周，腫瘤領域創新研究和臨床開發者凡恩世公司也宣布，其治療小細胞肺癌SCLC雙抗藥物PT217獲得FDA孤兒藥認定……在上海張江科學城，一批創新藥企正在瞄準“孤兒藥”賽道，開辟中國創新藥“出海”新航道。
孤兒藥（Orphandrug）又稱為罕見病藥，指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品。 FDA授予的孤兒藥資格認定適用于在美國每年患病人數低于20萬人的罕見病的藥物和生物制劑，并給予相關產品政策支持，因此，獲得孤兒藥認定對于新藥研發具有重要意義。采訪人員從恒瑞制藥了解到，海曲泊帕乙醇胺片治療惡性腫瘤化療所致血小板減少癥適應癥獲得孤兒藥資格認定后，能夠加快推進臨床試驗及上市注冊的進度。同時，可享受一定的政策支持，包括但不限于臨床試驗費用的稅收抵免、免除新藥申請費、產品獲批后將享受7年的市場獨占權。
作為中國創新藥出海的新航道，近年來張江創新藥企業項目獲得FDA“孤兒藥”資格的企業并不少。今年4月，君實生物宣布由公司自主研發的抗PD-1單抗藥物特瑞普利單抗用于治療小細胞肺癌（SCLC）獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格認定。這是特瑞普利單抗獲得的第五項孤兒藥資格認定，此前特瑞普利單抗治療黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、軟組織肉瘤及食管癌已分別獲得FDA孤兒藥資格認定。
【瞄準“孤兒藥”賽道張江創新藥企業開辟出海新航道】和黃醫藥、和譽生物、澤璟制藥……在美國FDA“孤兒藥”資格名單中，越來越多地出現來自上海張江的創新藥企業，其涉及的罕見病領域包括胃癌、骨髓纖維化、胰腺神經內分泌腫瘤、濾泡性淋巴瘤等各個領域，有的企業甚至還擁有多項“孤兒藥” 。例如，亞盛醫藥在研的兩款產品，累計獲得8項孤兒藥資格認定；瓔黎藥業自主研發的抗腫瘤新藥林普利司片擁有三項孤兒藥資質。 2021年5月，我國國家藥品監督管理局正式受理林普利司片的新藥上市申請。

瞄準“孤兒藥”賽道 張江創新藥企業開辟出海新航道

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