CAR-T：天價抗癌“神藥”的大困局( 二 ) _健康小知識

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中國CAR-T治療市場規模及預測來源：弗若斯特沙利文，科濟藥業招股書
三、適用有限卻研發蜂擁
說到這兒可能有看官覺得很奇怪，國內癌癥病人這么多，怎么接受治療的患者僅有這么一點？這首先和CAR-T的局限性有關。因物理障礙等原因，已上市的療法適應癥范圍均比較狹窄。僅適合部分罹患白血病、淋巴瘤和骨髓瘤等血液瘤的患者，對占比達90%以上的實體瘤患者尚愛莫能助。藥明巨諾在公告中認為國內符合CAR-T條件的患者至少有1,5000名，這個“至少”用的十分魔性，畢竟相較于千萬級別的存量患者基數而言，這個數字實屬少得可憐。
不但潛在適用群體有限，經濟因素也篩掉了大部分潛在消費人群。 CAR-T純產品價格已高達120萬元以上，治療周期內總開銷要直奔200萬元。醫保對此自然有心無力，倍諾達雖然進了9月6日最新公布的醫保目錄初審名單，但大概率和去年的奕凱達一樣走個過場而已。與此同時，一般商保和惠民保賠付比例也不高，大頭還是在患者身上，只能寄希望于高端商保的話確實沒多少人用得起CAR-T了。
即使撇開價格不談，現階段的CAR-T對醫師和患者而言也并非優先級靠前的選擇，只有復發/難治性病例才會冒險一試。因為若患者病情尚能控制，化療等傳統療法是更穩妥的方案；而病情反復，進展較快的話，很多患者甚至熬不過長達幾個月的治療周期。
如果適應癥被局限在血液瘤這寥寥幾個病種，且僅提供末線治療的話，據券商測算市場天花板也就在110億左右了，想象空間不大。
就在這重重困難之下，國內藥企也依然沒放下扎堆兒研發的傳統藝能，目前在臨床研發階段的項目數量已經有幾十個了。 CAR-T這兒還沒見到幾個回頭錢，分分鐘就成了三十多家公司貼臉廝殺的紅海。有相關人士甚至表示，國內用得上CAR-T的病人數量，尚不夠這些公司做臨床的。

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中國企業CAR-T國內臨床研發管線數量來源：醫藥魔方NextPharma ，海通國際
四、出海是國產CAR-T的現實選擇
雖然國內狼多肉少，不過在商保充分的部分海外地區， CAR-T還是具備一定市場潛力。這也是國內CAR-T公司一直尋求走出去的主要原因。不過中國創新藥要想實現海外認證，成本、效率和時間都難以保證，尋求跨國巨頭支持是眼下比較可行的路子。
南京傳奇生物（LEGN）就是這么走的。傳奇生物的西達基奧侖賽今年陸續獲得美國FDA認證和歐盟附條件上市許可，上半年已實際創造了近5,000萬美金的收入，遠強于前文提到的那兩款國內上市產品。強勁的商業表現離不開和大藥企強生的深度合作。強生以3.5億美元首付款和后續多個里程碑款項的對價換來了該產品30%（大中華區）和50%（全球）的收益權。而且不但掏了真金白銀，還幫助傳奇生物完成工藝上的改造，對國內中小藥企深感頭疼的渠道問題必也出力頗多。這次在中國創新藥出海史上具有劃時代意義的合作讓傳奇生物從名不見經傳一躍成為這條炙手可熱賽道上的耀眼新星。
除了把觸角伸向更廣闊的市場之外，拓寬適應癥范圍和從末線向一二線治療挺進對CAR-T來說同樣極具吸引力。目前，科濟藥業（02171）一款針對實體瘤的在研產品已進入確證性Ⅱ期臨床試驗，算是在全球范圍內較為領先，而海外大廠諾華和吉利德也分別有在研產品試圖挑戰前線。
五、資本冷臉，前路何方？
不過這些對于CAR-T來講尚屬于鏡中花水中月，具體何時才能摸得著尚無定論。市場對CAR-T也變得不大買賬了，藥明巨諾自上市時的過百億市值巔峰如今只剩15億人民幣，被調出港股通名單。