越來越多的張江創新藥正“揚帆出海”，這條路好走嗎 _健康小知識

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9月12日，在2022年歐洲腫瘤內科學會年會上，和黃醫藥以大會“最新突破性優選報告”形式公布了自主研發的呋喹替尼國際多中心三期臨床研究的兩項關鍵數據：降低轉移性結直腸癌死亡風險達34%；疾病進展或死亡風險降低達68% 。
解放日報·上觀新聞采訪人員了解到，和黃醫藥將于今年年底前遞交呋喹替尼在美國上市的申請，并計劃明年年內向歐盟和日本遞交上市申請，為結直腸癌這一世界性難題提供中國方案。
呋喹替尼距離“出海”更近了，有望成為張江乃至上海第一個國外直接上市的原創新藥。而今在張江，有越來越多的創新藥選擇“出海” ，這條路好走嗎？
【“直接出海”：為何不約而同在美國上市】
近年來，中國藥企加快了海外市場布局的腳步。一方面，企業新藥研發實力提升，主動為之。另一方面，創新藥研發成本越來越高，加上國內藥品集中采購帶來的市場壓力，把目光投向海外市場，也是一種應對。
張江藥企的“出海”目前主要有兩種模式：直接到國外上市和對外許可，其中后者更為常見。而和黃醫藥走的是第一條道路，也是最難的一條路。從成立那天起，和黃醫藥就秉持“自主創新”和“全球同步”原則， “自主出海”是其戰略上的部署。
要到國外上市，必須從小小的化合物開始進行源頭創新，這并不是件容易的事情，呋喹替尼就經歷了十余年研發歷程。自2018年在中國上市以來，其改善了晚期三線結直腸癌患者無藥可用的狀況，延長了約5萬名患者的生存，據相關統計，其在三線結直腸癌患者中市場占有率達43% 。
“我們雖然選擇了最難的一條路，但搭建了技術平臺體系后，會有源源不斷的產品。 ”和黃醫藥資深副總裁崔昳昤告訴解放日報·上觀新聞采訪人員。研發人員在和黃醫藥的占比超過60% ，在中國創新藥企中居于榜首。從2018年至今的短短4年，和黃醫藥的3項一類新藥獲批上市，在中國位列三強，在上海排名第一。和黃醫藥現有13個抗腫瘤候選藥物正在全球開展臨床研究。
目前，我國獲得美國批準上市的原創新藥共有2款，分別是南京傳奇生物的西達基奧侖賽和北京百濟神州的澤布替尼。
為何不約而同選擇在美國上市？“因為美國的創新藥市場占全球55% ，而且有示范作用。 ”崔昳昤一語道破。
美國這塊“蛋糕”雖大，想要吃到并不容易。曾經，治療神經內分泌瘤的“索凡替尼” ，是和黃醫藥最接近“出海”的產品。 2017年5月，我國正式加入國際人用藥品注冊技術協調會，國內外臨床試驗數據互認，加快了我國開拓海外臨床試驗的進度。但這個“數據互認”能到什么程度，耐人尋味。起初，正是按照這一原則，以及索凡替尼相繼獲得美國食品藥品管理局授予的“孤兒藥”資格和兩項“快速通道”資格，再加上美國食品藥品管理局、歐洲藥品管理局和日本藥監局認可使用中國臨床數據作為新藥上市申請的提交依據，和黃醫藥于是用中國的兩項臨床研究向美歐日相繼進行了申報。但今年上半年，美國食品藥品監督管理局提出，考慮到神經內分泌瘤有很多不同亞型，不同人種可能會帶來一些不確定因素，所以要求在美國人群中再做一個臨床研究。
和黃醫藥固然已建立起一支國外臨床研究團隊，但我國多數藥企對此還沒有布局。如果“數據互認”總是附帶條件，這對于我國藥企的“出海”無疑帶來了不確定性和重重困難。