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癌細胞|一針清零癌細胞！120萬元抗癌療法未來或降至5000元，求生非富人專利( 二 )


“天價”CAR-T貴在哪？
CAR-T給無數像魏燃這樣的患者帶去生的希望，但能承受“天價”CAR-T療法的患者并不多 。
根據淋巴瘤患者組織“淋巴瘤之家”發布的《2019淋巴瘤患者生存報告白皮書》，2018年，淋巴瘤患者年度醫療支出約為其家庭年收入的2.33倍，54%患者的年收入低于3萬元，而27.4%的患者則沒有任何收入 。參與調研的患者中，僅有17%患者表示可以承受患病帶來的醫療支出 。
上一個被熱烈追捧的抗癌新藥還是PD-1 。2020年12月，5家PD-1生產企業鏖戰醫保談判后，價格大幅下降80%，而此時距離首款國產PD-1藥物獲批僅僅過去了兩年 。相似的劇情是否會在CAR-T療法上再度上演？
據了解，復星凱特的CAR-T細胞治療藥品獲批一個多月后，7月31日，國家醫保局發布《關于公示2021年國家醫保藥品目錄調整通過初步形式審查藥品及信息的公告》，共計271個藥品通過初步形式審核，有望進入年底的醫保談判環節，其中就包括復星凱特的阿基侖賽注射液 。
但廣州百暨基因科技有限公司的研發部總監李光超博士在接受時代財經采訪時坦言，需要從患者自身提取細胞的自體CAR-T療法的降價空間并不大 。
CAR-T高昂的定價，一方面來自于研發費用 。根據復星醫藥公告，截至今年7月，復星凱特在奕凱達項目上的累計研發投入已經達到7.04億元人民幣 。而奕凱達是由復星凱特從Kite公司引進，所以上述研發費用主要為專利及技術許可費、橋接試驗的費用，并不包括前期的研發投入 。
另一方面，自體CAR-T是一種高度個性化定制產品，無法通過大規模量產來降低生產成本 。每一次治療，生物制藥公司需要從患者身上采集T細胞，在體外進行基因工程修飾后，再回輸給患者 。
“行業內普遍預估自體CAR-T的成本為20-50萬元，而且由于自體CAR-T是個性化定制的產品，無法量產，生產成本壓縮空間并不大，再加上研發成本、企業的運營成本等，CAR-T會大幅降價的可能性不高 。”李光超表示 。
CAR-T的“天價”在行業里早已不是新聞，標價120萬元的奕凱達甚至已經是目前獲批的CAR-T療法里定價較低的一款產品 。
據了解，全球首款獲批上市的CAR-T療法Kymriah白血病適應癥的治療費用為47.5萬美元，淋巴瘤適應癥費用為37.3萬美元 。吉利德的Yescarta，即復星凱特奕凱達的相同產品，在美國的定價為37.3萬美元 。BMS的CAR-T療法定價也超過40萬美元 。
通用型成降價希望
高昂的定價對于患者來說是一道難以跨越的門檻，對于企業來說，也是產品商業化推廣的一大挑戰 。為了解決細胞治療的可及性難題，越來越多企業將目光投向了通用型CAR-T 。
2015年，法國生物科技公司Cellectis用健康捐贈者捐贈的免疫細胞進行改造，使其帶有抗白血病基因，成功救治了一名白血病患兒，這被認為是史上首創的通用型CAR-T療法 。自此以后，通用型CAR-T成為了全球研發的熱點，百暨基因便是投身其中的企業之一 。
通用型CAR-T的生產步驟和自體CAR-T類似，只不過供者從患者變成了經過篩選的健康捐贈者 。此外，為了解決免疫排斥的問題，通用型CAR-T需要敲除與免疫排斥相關的基因，避免異體細胞攻擊患者臟器 。
自體CAR-T生產完成后，只能回輸給患者本人，而通用型CAR-T一次生產可以制備出上百份甚至上千份的CAR-T藥物，凍存起來隨取隨用，可以回輸給成百上千名患者，生產成本由此被分攤成百分之一或者千分之一 。
李光超預測，通用型CAR-T的售價可能會低至0.5-3萬元 。從研發進度來看，美國預計會在3年內批準通用型CAR-T療法，中國雖然進度稍慢，但樂觀估計會在5年內獲批上市 。