救命藥遙遙無期，走投無路的罕見病患者，渴望以身試藥( 二 ) _健康小知識

波士頓麻省總醫院（MassachusettsGeneralHospital）神經學家莫瑞特·古柯維奇（MeritCudkowicz）通過擴大使用項目幫助患者獲得治療。自2018年9月以來，她和同事們啟動了10個項目，試圖將患者與制藥公司開發的漸凍癥療法相匹配，但只有約120名患者通過這種方式接受了治療。
據估計， 2015年美國有超過1.6萬人患有漸凍癥，其中大多數人由于疾病的進展或非常嚴格的資格要求而無法進行臨床試驗。
這與常見病的治療藥物形成鮮明對比。在制造商完成臨床研究并獲得FDA批準之前， Gleevec（用于治療白血病）已經通過擴大使用項目向數千名患者提供了治療。此外，盡管臨床試驗正在進行中，用于治療艾滋病的Videx和治療最常見肺癌類型的藥物Iressa也同樣提供給了大量患者。去年，諾華制藥公司（Novartis）為全球7000多名患者提供了早期抗癌藥物治療。
醫生們表示，為癌癥患者獲得實驗性藥物相對簡單。通過對全國200多名醫生進行調查發現，在申請獲取藥物者中，近90%的人表示，他們已能夠獲得一些獲批療法在患者中尚未起效、仍在審核中的藥物。
回顧2005-2015年期間患者發起的23場尋求各種實驗性治療的社交媒體活動，加州的研究人員發現了類似的趨勢：在19名癌癥患者中，有7名患者獲得了要求的藥物，但3名罕見疾病患者沒有獲得藥物，盡管其中一名患者被允許參加臨床試驗。
WideTrial公司首席執行官杰斯·拉伯恩（JessRabourn）認為，公司決定是否通過擴大治療途徑來提供治療，需要考慮許多因素。
【救命藥遙遙無期，走投無路的罕見病患者，渴望以身試藥】該公司幫助制藥公司開展“同情用藥”項目。杰斯表示，總的來說，應該有證據表明患者能夠忍受治療，并且認為益處大于風險。因此，必須等到研發完成才治療的想法是一派胡言，我們面對的是那些如果被告知需要等待就會死去的病人。
盡管有證據表明，允許早期準入很少會影響藥物審批，但藥企通常有不同的看法。
卡恩斯解釋說，制藥公司通常會等到第三階段，或者更晚，因為這樣他們對藥物的安全性和有效性更有信心。他們當然不想傷害患者，但他們也不想在病情嚴重的患者群體中出現不良事件，從而影響藥物的審批上市。

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梅麗莎·霍根（MelissaHogan），為罕見病的臨床試驗提供咨詢服務，并且是FDA的患者代表，她將患者無法獲得治療歸因于高昂的治療費用，以及罕見病群體的緊密聯系。
霍根認為，制藥公司擔心，如果一個患者獲得治療，其他患者也會知道，并要求獲得治療，而這可能會使制造能力有限的小型藥企不堪重負。這些擔憂導致許多公司只能舉手投降，并采取強硬立場——在藥物獲得批準之前不擴大使用。
2018年的《藥品嘗試權法案》（RighttoTryAct）為一些患者提供了另一種選擇。與擴大使用不同，該法律只適用于藥品申請，而非醫療器械申請，而且不需要FDA或機構審查委員會的批準。但是，該立法并沒有強制要求制藥公司批準藥品的申請。實施這一立法是否能推進罕見病治療有待進一步觀察。
原文來源：KHN
原文標題：DyingPatientsWithRareDiseasesStruggletoGetExperimentalTherapies
來源：健康界
作者：譚清華（編譯）