1. 首頁 > 健康養生 > >

讓罕見病患者用上“救命藥”，張江崛起醫療創新試驗場( 二 )

健康知識養生常識


以科技為信 ， 以患者為念 ， 讓國人用上便宜國產好藥
“親眼看著自己的藥生產出來 ， 通過針管一滴一滴輸入到病患的體內 。 然后再親見病患一天一天地恢復 ， 下床行動 ， 開始跑跳……這讓我成就感爆棚 。 ”信念醫藥科技(上海)有限公司聯合創始人兼CEO鄭靜博士這樣說道 。
“特別值得一提的是 ， 公司自主研發的首個暨亞洲第一個血友病B單次靜脈給藥AAV基因治療在研藥物(BBM-H901注射液)就誕生于張江 。 目前臨床療效及安全數據均良好 ， 同時整體臨床研究結果已于2022年5月發表于國際血液學權威期刊《柳葉刀-血液病學》(TheLancetHaematology) 。 而且 ， 我們公司也是從張江起步 ， 這令我印象非常深刻 。 ”
2018年 ， 鄭靜與肖嘯博士在張江創立了信念醫藥 。 “以科技為信 ， 以患者為念” ， 讓中國的病人買得起、用得上、治得好 ， 這也是信念醫藥名字的來源 。 兩人決定從臨床急需的突破性療法和罕見病用藥入手 ， 致力于基因治療藥物研發、生產和臨床應用 。
讓罕見病患者用上“救命藥”，張江崛起醫療創新試驗場
文章圖片
信念醫藥科技CEO鄭靜 。 受訪者供圖
“一直以來 ， 張江良好的區位優勢、優質的營商環境 ， 流暢的政企對接給我留下深刻印象 ， 出臺的引進人才、稅收優惠和產業扶持政策讓創業者實實在在感受到溫暖 ， 達到了助力企業高效發展的效果 。 ”鄭靜將張江的營商環境和惠企政策魅力凝練為“活力”“專業”“創新” 。
其實 ， 在此之前 ， 鄭靜早已和張江科創結下不解之緣 。 2001年 ， 她本科畢業后來到上海就讀研究生 ， 期間與合作伙伴在張江創立過兩家生物醫藥公司 。 鄭靜之所以再次選擇張江 ， 離不開張江對生物醫藥產業發展的全方位支持 ， 針對創新藥研發的每個階段都有相應的扶持政策 。
鄭靜創設的信念醫藥旨在為基因缺陷遺傳病、神經退行性疾病 ， 年齡相關的退行性疾病 ， 以及包括癌癥在內的多種重大疾病、常見病開發創新性的基因療法 。 目前公司研發管線在兼顧罕見病基因治療研發的同時 ， 已經積極布局大病藥物的開發 ， 并取得了一些可喜的成果 。 部分藥物如血友病A、血友病B、宮頸癌、關節炎、眼科疾病、帕金森等藥物已經進入臨床開發階段 。 其中 ， 研發最快的兩個產品就是血友病B和血友病A 。
目前 ， 全球已知的罕見病有7000多種 ， 血友病是罕見病的一種 。 患者如同“玻璃人”般脆弱 ， 小小的磕碰就可能導致血流不止 ， 嚴重的通常肌肉和關節會自發流血 ， 造成關節永久性損傷 。
在張江園區的大力支持下 ， 信念醫藥目前正進行商業化的管線產品BBM-H901 ， 這是針對B型血友病的用藥 。 BBM-H901注射液是國內第一個獲批進入注冊臨床試驗的血友病靜脈給藥AAV基因治療藥物 ， 也是中國乃至亞洲第一個靜脈給藥的罕見病基因治療藥物 。
讓罕見病患者用上“救命藥”，張江崛起醫療創新試驗場
文章圖片
位于張江徐匯園的信念醫藥科技 。 信念醫藥供圖
鄭靜介紹 ， 在血液病領域 ， 基因療法打破血漿原料限制 ， 不依賴于血漿原料 ， 沒有血漿供應不足的風險 。 患者治療成本也大幅下降 ， 治療費用從每周數次針劑 ， 變為終生只需一次性注射或數年一次 ， 總治療費用大大降低 ， 并且未來通過技術進步與生產優化 ， 能進一步降低藥品費用成本 。
“相比國外研發的同類產品 ， 我們的產品更加安全低毒 ， 適用人群更廣 ， 國人終于可以買得到、用得上相對便宜的國產好藥了 。 ”鄭靜感到很欣慰 。
“這些年來 ， 我深刻感受到了張江生物醫藥的蓬勃發展 。 ”鄭靜相信 ， 未來張江一定能成為全國乃至全球生物醫藥發展的高地 。