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讓罕見病患者用上“救命藥”，張江崛起醫療創新試驗場

健康知識養生常識

編者按：u003cpu003e活力四射 ， 猶看上海張江國家自主創新示范區 。 躬身力行于浦東阡陌 ， 奮勉力爭成科創巨擘 。 u003c/pu003eu003cpu003e在深化改革、先行先試的使命中 ， 張江示范區將海納百川的城市品質在這片試驗田上 ， 與活力四射的闖勁有機糅合 。 u003c/pu003eu003cpu003e如今 ， 全新的產業滋養了遍及上海16區22個園區的土壤 。 1700余家研發機構 ， 300余家公共服務平臺；近7萬家科技創新型企業形成了巨大的集群效應 ， 吸引了來自全球各地青年才俊 。 u003c/pu003eu003cpu003e在上海 ， 在張江 ， 創業者們或許會遇到困難、坎坷 ， 但u0026ldquo;鼓勵創新、寬容失敗u0026rdquo;的張江示范區正與創業者一起在風雨中成長 。 u003c/pu003eu003cpu003e即日起 ， 上海推進科技創新中心建設辦公室、上海市高層次人才事務中心、人民網上海頻道聯合推出u0026ldquo;活力四射的張江u0026middot;正遠航u0026rdquo;系列報道 ， 展現科創大潮背后張江崛起之緣由 ， 分享創業者破繭成長之艱辛 。 u003c/pu003eu003cpu003e今天 ， 我們講述的是生物醫藥背后的科創故事 。 u003c/pu003e
讓罕見病患者用上“救命藥”，張江崛起醫療創新試驗場
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讓罕見病患者不僅有藥可醫 ， 而且用得起“救命藥” ， 這不僅是罕見病患者及家屬的期待 ， 也是醫者的期待 ， 更是無數醫藥研發者堅持不懈的追求 。
視頻制作：鄔迪
不懼疑難雜癥 ， 讓基因治療藥物能夠惠及更多患者
“在人生成長經歷中 ， 多次看到中國的罕見病病人及其家屬渴求有效的治療藥物和治療方式 ， 但是‘無藥可醫’或‘天價藥’的困境讓他們望而卻步……”
輝大(上海)生物科技有限公司聯合創始人兼CSO施霖宇說：“于是 ， 我心中逐漸萌生了一個念頭 ， 盡我所能投入到相關藥物研制中去 。 ”
“我中學期間就非常喜歡生物這門學科 ， 本碩博一路走來都專注于生物科學領域的學術提升 。 ”
回國后 ， 施霖宇第一份工作就加入了位于張江的中國科學院生物與化學交叉研究中心 。 “附近有上海藥物研究所、國家蛋白質中心等知名科研機構 ， 在張江 ， 我感受到了濃厚的學術氛圍 。 ”
讓罕見病患者用上“救命藥”，張江崛起醫療創新試驗場
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輝大(上海)生物科技聯合創始人兼CSO施霖宇 。 受訪者供圖
2018年成立輝大(上海)生物科技有限公司(下稱“輝大基因”)后 ， 施霖宇來到了張江周浦國際醫學園區 。 “良好的創業氛圍 ， 齊全的配套設施 ， 讓公司得以迅速發展 。 由于公司對于空間需求升級 ， 我們搬遷至外高橋保稅區內的自貿壹號生命科技產業園 ， 同樣獲得了各級政府和園區給予的大力支持 ， 并且有越來越多的優秀人才加入我們 ， 使得公司更上一個臺階 。 ”
創業以來 ， 輝大基因一直致力于對基因編輯工具的優化和改造 ， 并且將這些具有完全自主知識產權的工具應用到遺傳性罕見病和一些常見病的藥物開發中去 ， 希望能實現“一針治愈” ， 解決某些疾病“無藥可醫”的問題 ， 讓基因治療藥物能夠惠及更多的患者 。
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位于張江自貿保稅園的輝大(上海)生物科技 。 輝大供圖
三年來 ， 輝大基因在張江實現了規模的躍升 ， 施霖宇也完成了個人角色的轉變 。 “我們團隊從最初的三人發展到現在百余人 ， 我也從單純的研究者邁入了團隊管理者的行列 ， 優秀人才的加入令輝大基因有源源不斷的動能去實現創新理念 。 ”
在施霖宇眼中 ， 張江的變化一直是日新月異的 。 如今的張江 ， 更是承載著建設具有全球影響力科技創新中心的國家戰略 。 張江的信息技術、生物醫藥等產業已形成業界頗具影響力的產業集群 ， 被稱為中國的“硅谷”和“藥谷” 。 “我為能在這里與行業里的各位前輩和同仁們一起推動產業創新、技術創新而感到榮幸和自豪 。 在這片熱土上 ， 輝大基因也將利用自己的自主創新研發能力 ， 在基因編輯領域繼續發力 ， 為中國的創新藥事業做出更多的貢獻 。 ”