1. 首頁 > 生活雜燴 > 健康養生 > >

內卷|“內卷”的新藥研發，未來“好藥”還能怎么做，藥監新政有指引

做新藥 ， 更要做“好藥” 。
為更好滿足患者對“好藥”的需求 ， 引導新藥研發以滿足臨床需求為方向 ， 日前 ， 國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）公布了《以臨床價值為導向的抗腫瘤藥物臨床研發指導原則（征求意見稿）》（下稱“《指導原則》”） 。

內卷|“內卷”的新藥研發，未來“好藥”還能怎么做，藥監新政有指引
文章圖片

《指導原則》指出：

目前 ， 我國抗腫瘤藥物研發處于快速發展階段 ， 新的治療手段進一步延長了腫瘤患者的生存期 ， 惡性腫瘤呈現慢病化趨勢 ， 這使得腫瘤患者對于藥物的安全性、治療體驗和生存質量 ， 以及腫瘤受試者在臨床試驗中的體驗都有了更高的期望 。
以患者為核心的抗腫瘤藥物研發的理念 ， 不僅僅體現在對患者的需求、反饋、信息的收集、分析和方法學的完善 ， 而是從確定研發方向 ， 到開展臨床試驗 ， 都應貫徹以臨床需求為導向的理念 ， 開展以患者為核心的藥物研發 ， 從而實現新藥研發的根本價值——解決臨床需求 ， 實現患者獲益的最大化 。
依據《指導原則》要求 ， 未來抗腫瘤藥物的研發（腫瘤藥占了新藥研發的很大一部分） ， 從確定研發方向到開展臨床試驗 ， 都應貫徹以臨床需求、臨床價值為導向的藥物開發原則 。
這份被業界視為絕對重磅的文件具有多重意義 ， 不僅有望在未來為腫瘤患者帶來更多有價值的國產好藥、新藥 ， 它同樣能幫助中國的新藥（腫瘤藥）研發走出“內卷” 。
“內卷化”的新藥研發
過去十年 ， 在政策、技術、人才、資本等多方面因素的催化下 ， 國內創新藥研發得以迎來一波蓬勃發展 。
然而 ， 發展也總是伴隨著泡沫 。 眼下創新藥領域“熱門靶點扎堆、重復研發嚴重”的現象 ， 已經讓越來越多的企業感受到了“內卷”的壓力 。
以大家熟知的廣譜抗腫瘤藥PD-1單抗為例 ， 據保守估計 ， 除已上市的PD-1以外 ， 目前國內還有近30家藥企在排隊研發/上市 。 也因此 ， 恒瑞醫藥董事長周云曙會感嘆“現在國內整個PD-1市場已陷入囚徒困境 ， 恒瑞的優勢稍縱即逝” ， 而百奧泰則在今年3月成為首家宣布終止PD-1研發的企業 。
又如眼科賽道 ， 據了解 ， 目前國內眼科臨床試驗有接近6成都是抗VEGF抗體（Anti-VEGF） ， 也就是說 ， 每十個臨床實驗里面就有六個在做抗VEGF抗體 。 在業內人士看來 ， 這樣的情況甚至比PD-1更嚴重 ， “因為PD-1還有各種各樣的適應癥 ， 而Anti-VEGF在眼內注射就只有兩三個適應癥” 。
重復研發會帶來很多弊端 ， 而其中最直觀的一個“副作用”就是對包括病人在內的各種資源造成浪費 。 據華爾街見聞了解 ， 目前有不少臨床試驗正遭遇患者越來越少、入組不夠的窘境 。
“大藥廠還好 ， 不缺病人 ， 但小公司就慘了 。 就我所知 ， 有公司一個季度才入組一個病人 ， 這樣還做什么臨床？這還是國內某知名創新藥企 ， 而且人家的PI（Principal Investigator ， 臨床試驗的主要研究者 ， 往往是醫院的知名臨床專家）都是大牌 。 ”某一級市場的醫藥投資人表示 。
這絕非個例 。 華爾街見聞此前亦獲悉 ， 因為病人入組困難 ， 另一家創新藥企原本一年就可以完成的一期臨床試驗 ， 被足足拖了將近兩年 。
并且 ， 這樣的情況還困擾著一些CRO公司 。
“很多同質化項目進入臨床 ， 占用了很多優質的項目資源 ， 不僅好的藥找不到病人 ， 實際上我們也會受影響 。 ”凱萊英相關人士表示 。
而《指導原則》的出臺則有望讓這些問題得以緩解 。