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內卷|“內卷”的新藥研發，未來“好藥”還能怎么做，藥監新政有指引( 二 )


因為根據文件要求 ， “新藥研發應以為患者提供更優的治療選擇為最高目標 ， 當選擇非最優的治療作為對照時 ， 即使臨床試驗達到預設研究目標 ， 也無法說明試驗藥物可滿足臨床中患者的實際需要 ， 或無法證明該藥物對患者的價值” 。

內卷|“內卷”的新藥研發，未來“好藥”還能怎么做，藥監新政有指引
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“簡單說來 ， 就是以前一個新藥要上市 ， 只要臨床試驗證明比老藥好就能獲批 ， 但現在的要求是要比‘老藥中最有效的那一個’好才行 。 也就是說 ， 每次獲批的新藥需要解決已上市老藥尚不能解決的某些問題 。 這樣一來 ， 獲批的新藥就會一個比一個更好 ， 新藥研發上市的門檻被逐步提高 。 ”臨床CRO公司昆翎醫藥創始人兼首席戰略官張丹博士告訴華爾街見聞 。
【內卷|“內卷”的新藥研發，未來“好藥”還能怎么做，藥監新政有指引】這又會帶來什么結果？
“以PD-1為例 ， 因為獲批上市的產品性能越來越完美 ， 相應的 ， 留下來的臨床價值空間也就越來越小 ， 后續開發空間有限 ， 也就不會有幾十上百個PD-1擠在一起做研發做臨床了 。 ”張丹博士表示 。
“所以 ， 此次的《指導原則》其實就是對類似PD-1這種重復研發嚴重、不以首先解決臨床未知需求的現象提出疑問與糾正 。 ”他總結認為 。
“好藥”是什么？
《指導意見》發布后 ， 市場最關心的莫過于 ， 什么樣的新藥才算有臨床價值？什么樣的新藥才值得去做？me-too新藥是否已沒有生存空間？未來是否只有me-better、First-in-Class新藥才有存在的意義？
“me-too新藥”簡單來說 ， 就是“微創新新藥” ， 是根據已有的研發成功的藥物 ， 采用繞開專利技術的戰術 ， 再進行復制并研發成功的新藥 。 這一類新藥的化學結構是新的 ， 且擁有自主知識產權 ， 因此夠得上一類新藥的標準 。
me-too新藥屬于模仿創新 ， 是目前國內新藥研發的主要模式 ， 也是創新藥研發的起始水平 ， 而me-better、First-in-Class新藥的層次則更高 ， 其中First-in-Class還是全新靶點、全新作用機制的“原始創新” 。
《指導意見》出臺以后 ， 不少觀點認為 ， me-too新藥將被拋棄 ， 未來只有me-better才是重點 。 但在張丹博士看來 ， 市場如此解讀是片面的 。
“事實上 ， 《指導意見》并沒有說非要做me-better或者First-in-Class新藥 。 《指導意見》強調的是 ， 新藥研發要以臨床價值為導向 ， 也就是以病人為導向 ， 其實就是你做的這個藥一定要讓病人覺得更安全、更有效、更好使 ， 這些優點都是‘未被滿足的臨床需求” ， 而這些優點你也總得占一條 。 ”張丹博士告訴華爾街見聞 。
“所以me-too也可以做 ， 但一定是要在某些方面更加出色 。 要么更安全 ， 要么更有效 ， 也可以是在某些病人、某個特定人群中更有效 ， 還可以是依從性更好 ， 比如原來注射 ， 現在改口服 ， 病人更喜歡用 ， 這些都是’臨床導向’ 。 ”張丹博士表示 。
“甚至還可以是 ， 單藥安全有效還不足以說明優秀 ， 但和另一個藥聯合用藥 ， 比其他單藥和聯合療法更安全有效 ， 那也行 。 ”他說 。
所以 ， 雖然這份《指導意見》在一些投資人眼里是“提高了臨床試驗的設計質量 ， 更看重確切的臨床獲益 ， 原來60分可以過 ， 但現在要90分了 ， 臨床及新藥研發難度被大大提高” ， 但正如張丹博士所言 ， 在這份《指導意見》的指引下 ， 業界能做的“創新”其實還有很多 。
以藥物的安全性而言 ， 這也是此次《指導意見》反復提及的內容 。