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微小但不可被忽視，如何建立超罕見病患者保障的“中國模式”？( 四 )

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微小但不可被忽視，如何建立超罕見病患者保障的“中國模式”？
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在黃海威看來 ， 1+N的多方支付保障模式是目前最合理的保障模式 。 北京大學醫學部衛生政策與技術評估中心研究員陶立波對此表示認同 ， 他提到 ， “沒有一種機制可以獨立承擔超罕見病醫療保障的全部重任 。 ”在他看來 ， 多元保障機制共濟是必由之路 ， 相關制度建設任重道遠 。 在醫保和商保持續發力的同時 ， 相關企業也一直在為超罕見病患者的用藥保障提供支持 。 “我們正在攜手各方 ， 探索一個針對罕見病 ， 尤其是超罕見病的用藥保障體系 。 ”俞蕾表示 。 “我相信這樣的體系對于罕見病患者將是一個長期的福祉 ， 罕見病相關企業也能夠更加愿意長期投入到罕見病事業中去 。 ”
與此同時 ， 作為最早在中國推動罕見病事業的外企之一 ， 二十多年來賽諾菲一直通過創新與合作來探索罕見病治療的可持續發展道路 ， 與社會各界積極推動罕見病藥物可及性 ， 同時降低患者罕見病用藥的自付比例 。 其中 ， 從1999年就已在中國啟動的賽諾菲人道主義援助項目已為134名超罕見病患者患者無償提供逾20億元的藥品 ， 而“菲常禮贊”創新支付項目等也在持續為中國的罕見病患者減輕疾病經濟負擔 。
8月15日 ， CDE官網顯示 ， 擬將賽諾菲注射用艾夫糖苷酶α在國內的上市申請納入優先審評 ， 用于龐貝?。ㄋ嵝驭疗咸烟擒彰竅GAA]缺乏癥）患者的長期酶替代治療 。
“道阻且長 ， 我們堅定地看好中國市場 ， 未來也會持續將更多的罕見病新藥引入中國 ， 持續為中國的罕見病事業建設添磚加瓦 。 ”俞蕾表示 ， 未來五年 ， 賽諾菲在罕見病領域將有十余種新藥陸續上市 ， 讓更多罕見病患者有藥可用 。
[1]WakapSN,LambertDM,OlryA,etal.Estimatingcumulativepointprevaleneofrarediseases:analysisoftheOrphanetdatabase[J].EuropeanJournalofHumanGenetics,2020,28:165-173.
[2]中國罕見病聯盟《2020中國罕見病綜合社會調研》；谷景亮,等.從人文視角關注我國罕見病政策制定.衛生科學,2013(4):193-195.；《2018年中國罕見病調研報告》http://www.chinadevelopmentbrief.org.cn/news-21008.html；iQVIA《中國罕見病高值藥物醫療保障研究報告》