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甲狀腺癌|RET融合陽性肺癌和甲狀腺癌患者新方案：Retevmo（LOXO-292）

甲狀腺癌基因非小細胞肺癌新型冠狀肺炎

甲狀腺癌|RET融合陽性肺癌和甲狀腺癌患者新方案：Retevmo（LOXO-292）

2022年10月8日 ， 禮來公司（Eli Lilly）宣布 ， 其高選擇性RET抑制劑塞普替尼（selpercatinib）的新藥上市申請已獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準 ， 用于治療RET基因融合陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者、需要系統性治療的晚期或轉移性RET突變型甲狀腺髓樣癌（MTC）成人和12歲及以上兒童患者、以及需要系統性治療且放射性碘難治（如果放射性碘適用）的晚期或轉移性RET融合陽性甲狀腺癌（TC）成人和12歲及以上兒童患者 。
RET基因變異包括融合和突變 ， 導致RET信號過度活躍而使得細胞生長不受控制 ， 致使腫瘤發生 。 在中國 ， RET融合的非小細胞肺癌（NSCLC）發生頻率約為1.4% ， 高達50%的RET融合陽性的非小細胞肺癌患者中存在腦轉移的情況；RET融合甲狀腺癌（TC）的發生率約為6.03% ， RET突變的甲狀腺髓樣癌（MTC）分為散發性和家族遺傳性 ， 發生率分別為42%和88.8% 。
塞普替尼是一種高效的選擇性RET抑制劑 ， 它可以阻斷RET的活性 ， 幫助阻止癌細胞生長 ， 并且在腦轉移患者中顯示出令人信服的初步證據 。 其于2020年5月8日被美FDA獲批用于治療RET基因融合或者突變的非小細胞肺癌（NSCLC）、甲狀腺髓樣癌（MTC）、甲狀腺癌 。 值得一提的是 ， 塞普替尼是首個獲批專門用于治療攜帶RET基因變異癌癥患者的精準療法 。

【甲狀腺癌|RET融合陽性肺癌和甲狀腺癌患者新方案：Retevmo（LOXO-292）】商品名：Retevmo
通用名：塞普替尼（Selpercatinib）
代號：LOXO-292
靶點：RET
美國首次獲批：2020年5月
中國首次獲批：2022年10月
獲批適應癥：非小細胞肺癌（中國）、甲狀腺髓樣癌（中國）、甲狀腺癌（中國）、實體瘤
規格：40mg、80mg
推薦劑量：50公斤以下 ， 120mg；50公斤或以上 ， 160mg；每天2次 ， 口服 ， 直到疾病進展或不可接受的毒性
儲存條件：室溫20°C-25°C
臨床數據此次塞普替尼在中國獲批是基于LIBRETTO-001試驗和LIBRETTO-321試驗的中國人群數據 。
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LIBRETTO-001試驗
在非小細胞肺癌患者中 ， 初治患者的客觀緩解率（ORR）為84% ， 完全緩解率（CR）為6% ， 78%的患者觀察到部分緩解（PR） ， 9%的患者病情穩定（SD） ， 4%的患者病情進展（PD） 。 中位DOR為20.2個月；中位無進展生存期（PFS）為22.0個月 。
經治患者的ORR為61% ， 7%的患者達到CR ， 54%的患者達PR ， 33%的患者SD ， 3%的患者PD 。 中位DOR為28.6個月；中位PFS為24.9個月 。
在甲狀腺髓樣癌患者中 ， 未接受過卡博替尼/凡德他尼治療的患者ORR為81% ， 中位持續反應時間（DOR）和中位無進展生存期（PFS）均未達到；既往接受過卡博替尼/凡德他尼治療的患者ORR為73.5% ， 中位DOR尚未達到 ， 中位PFS為34個月 。
在甲狀腺癌患者中 ， 初治患者的ORR為92% ， 中位DOR尚未達到 ， 1年PFS率為100%；經治患者的ORR為77% ， 中位DOR為18個月 ， 1年PFS率為69% 。
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LIBRETTO-321試驗
在所有非小細胞肺癌患者中 ， ORR為69.2% ， 其中初治患者的ORR為87.5% ， 經治患者的ORR為61.1%；在中位隨訪時間為9.7個月時 ， 94.4%的患者仍持續緩解 。
在甲狀腺髓樣癌患者中 ， 總體ORR為57.7% ， 其中初治患者的ORR為58.8% ， 經治患者的ORR為55.6%；在中位隨訪時間為8.7個月時 ， 93.3%的患者持續緩解 。
在安全性方面 ， 塞普替尼耐受性良好 ， 大部分不良反應為低級別 ， 可控制并且可逆 。
小結試驗結果顯示 ， 中國數據與LIBRETTO-001試驗的全球數據具有高度一致性 ， 驗證了塞普替尼在中國人群中良好的療效與安全性 。