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干細胞移植技術治療帕金森病優勢及潛力( 三 )

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圖2：帕金森病的干細胞療法 。
多巴胺能祖細胞可以從不同來源的多能干細胞中獲得 ， 這些干細胞要么通過表觀遺傳重編程來自體細胞 ， 要么來自體外受精衍生的人類胚胎 。 HLA匹配的iPSC或基因編輯的低免疫原性ESC/iPSC可降低移植物誘導排斥的風險 。 嚙齒動物和非人靈長類動物神經毒素誘導的PD模型的臨床前試驗顯示出有希望的治療效果 。 IVF：體外受精；HLA：人類白細胞抗原 。
優勢：iPSC和ESC衍生的DA神經元在移植到動物身上后都可以存活 ， 生長出支配大腦的軸突 ， 并支持從神經毒素引起的運動缺陷中恢復功能 。 如前一節所述 ， 產生自體植入物需要將患者的成纖維細胞重新編程為iPSC ， 這是iPSC衍生細胞優于ESC衍生細胞的潛在優勢 。 使用患者iPSC衍生的神經移植產品可避免ESC衍生或胎兒同種異體移植物存活所需的免疫抑制 。
缺點：然而 ， 臨床級自體iPSC系的生成既耗時又昂貴 ， 并且可能需要對遺傳熟悉的PD患者的致病基因進行額外的基因編輯 。 為了克服這些限制 ， 從“健康”和良好表征的供體中產生低免疫原性和通用iPSC系可能是一種選擇 。
結論
臨床前研究表明 ， 細胞替代療法在治療PD等神經退行性疾病方面具有巨大潛力 。 這篇綜述著重于干細胞治療的優勢和潛力 。 然而 ， 干細胞治療存在許多問題和障礙 。
如今 ， 限制干細胞臨床應用的主要挑戰涉及倫理問題、腫瘤發生、免疫反應 ， 比如使用hESC主要存在相當大的倫理問題 ， 它會產生強烈的免疫反應 。 與ESC相比 ， iPSC的倫理問題更少 ， 免疫排斥反應更少 ， 但由于其強大的多能性 ， 腫瘤發展的風險可能比其他干細胞更大 。 總之 ， 干細胞治療目前處于起步階段 ， 需要大力推進 。 對于非運動改善 ， 我們需要新的實驗系統來開發對癥療法 。
未來展望
目前對PD的治療側重于通過恢復DA活性來進行癥狀管理 ， 但并未解決進行性神經退行性變 。 存在對疾病改善療法的明確醫療需求 。 干細胞研究可能會導致激進的新療法的發展 ， 這些療法已被提議作為目前缺乏有效治療的幾種神經退行性疾病的新方法 。
與幾年前相比 ， 干細胞及其后代在動物模型中行為恢復的機制得到了更好的理解 。 除了更換細胞外 ， 眾所周知 ， 間充質干細胞（如MSCs）會導致改善 ， 這也可能通過免疫調節、營養作用、神經保護和刺激血管生成而具有臨床價值 。 干細胞研究的這些進步可能會在未來幾年內導致大量科學合理的神經退行性疾病臨床試驗 。
參考資料：LiuZ,CheungHH.StemCell-BasedTherapiesforParkinsonDisease.IntJMolSci.2020Oct29;21(21):8060.doi:10.3390/ijms21218060.PMID:33137927;PMCID:PMC7663462.本推文的目的不是提供具體的醫療建議 ， 而是為用戶提供信息 ， 以更好地了解他們的健康狀況和診斷出的疾病 。
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