自然|這家醫院學者在《自然》子刊發表重要論文,為這類疾病治療開辟新途徑

自然|這家醫院學者在《自然》子刊發表重要論文,為這類疾病治療開辟新途徑

長江日報大武漢客戶端10月25日訊(通訊員楊岑)如何通過中樞神經系統的血腦屏障 , 將藥物送至惡性膠質瘤患者大腦與脊髓完成治療 , 是世界醫學的一道難題 。 近日 , 武漢大學人民醫院(湖北省人民醫院)神經精神醫院神經外科科研學者取得重要突破 , 其發現一種名為AAV.CPP.16的腺相關病毒變體能有效穿越血腦屏障 , 在相關動物實驗中療效顯著 。 近期 , 該團隊的這一成果在《自然》子刊發表 。
10月10日 , 國際著名期刊《自然-生物醫學工程》雜志在線發表了研究論文《在嚙齒類和靈長類動物中增強血腦屏障滲透的腺相關病毒血清型9的變體》 。 該研究通過篩選發現了AAV.CPP.16能夠有效通過中樞神經系統的血腦屏障 , 并遞送藥物至大腦與脊髓 , 并在小鼠惡性膠質瘤模型中充分證明了該載體的治療功效 。
【自然|這家醫院學者在《自然》子刊發表重要論文,為這類疾病治療開辟新途徑】論文第一共同作者王峻 。
論文共同第一作者武漢大學人民醫院王峻副主任醫師介紹 , 血腦屏障是排列在大腦的血管壁上一層緊密堆積的細胞 , 能阻止毒素、病原體和大分子物質進入大腦 , 是機體為保護中樞神經系統而進化形成的一個重要屏障 。 遺憾的是 , 它同樣也是阻礙基因治療藥物進入中樞神經的主要障礙 。 如何突破血腦屏障遞送目的基因 , 是目前神經系統基因治療的主要難題 。
研究中 , 王峻等研究者用合理化設計方法 , 對AAV 9野生血清型衣殼上的細胞穿透肽(CCP)進行改造 , 篩選出具有高度血腦屏障穿透性的腺相關病毒變體AAV.CPP.16 。 這種AAV變體可以快速穿過血腦屏障 , 甚至可通過靜脈注射 , 在CNS(中樞神經系統)中形成高效、廣泛的感染和表達 。 隨后 , 通過動物對照試驗 , 證實可有效延長基因治療的動物生命 , 甚至達到了一次性治愈 。
上述研究成果表明 , 利用AAV CPP.16作為載體的基因藥物具有持久、有效的抗腫瘤作用 , 未來這些研究成果將進一步向臨床應用方向深入 。
論文通訊作者貝峰峰教授多年來一直致力于神經突觸損傷、基因藥物開發的研究 。 他表示 , 這一研究成果讓成功轉化AAV遞送藥物通過人類血腦屏障更近了一步 , 也表明AAV可以作為一個有效的系統性藥物遞送工具 , 用于對抗膠質瘤或者其他有需求的中樞神經系統類疾病 。
【編輯:余麗娜】
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