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砒霜|砒霜靶向精準治療白血病

羊城晚報訊 采訪人員張華 ， 通訊員伍曉丹、韓羽柔、周麗娟報道：中國醫學專家日前表示 ， 通過創新劑型的高效遞送 ， 有望實現砒霜（三氧化二砷）現代化的新突破 ， 讓砒霜成為治療白血病的靶向藥物 。
三氧化二砷其實是最古老的毒物之一 ， 無臭無味 ， 為白色霜狀粉末 ， 故稱砒霜 ， 食入或吸入后引發毒性反應 。 不過 ， 砒霜也是一種藥物 。 早在李時珍的《本草綱目》中就提到了其應用 ， 當時主要用于治療各種化膿性疾病和結核性疾病 。 南方醫科大學珠江醫院血液科主任李玉華介紹：“三氧化二砷是我國自主發明的、世界首創的治療急性早幼粒細胞白血病的特效藥物 ， 在臨床應用已有近50年的歷史 ， 是治療急性早幼粒細胞白血病最常見的一線藥物 。 ”然而 ， 三氧化二砷應用于治療白血病時 ， “注射用在病人身上 ， 很容易出現心臟、腎功能、肝功能的毒副作用” 。
經過11年的探索研究 ， 10月26日 ， 南方醫科大學珠江醫院、中國科學院過程工程所生化工程國家重點實驗室、北京大學等專家們的研究成果《以鐵蛋白為基礎的砷劑靶向遞送劑型對多種類型白血病具有強效抗白血病治療作用》發表于國際頂級雜志Nature子刊Nature Nanotechnology上 。
【砒霜|砒霜靶向精準治療白血病】在研究過程中 ， 專家們驚喜地發現 ， CD71（轉鐵蛋白受體1）在多種類型的白血病細胞中均高表達 ， 可作為白血病細胞通用靶點 。 而鐵蛋白是CD71的天然配體 ， 可被CD71識別 ， 將三氧化二砷用鐵蛋白“包裹”后 ， 可以借助體內固有方式靶向遞送藥物 ， 實現精準靶向消除白血病的目的 。 利用CD71配體鐵蛋白作為藥物載體的創新策略 ， 顯著提高三氧化二砷治療白血病的療效 ， 提升藥物靶向性、降低其毒副作用 ， 同時還拓展了白血病的適用類型 。 接下來 ， 專家們將著手做臨床前的研究 ， 包括安全性的實驗、藥代動力學實驗、工藝優化等 ， 推動三氧化二砷治療白血病走向臨床 ， 并且最終實現臨床轉化和應用 ， 開發安全高效的抗白血病的現代中藥 。