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美國FDA周二批準了第一種治療血友病 B 的基因療法

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2022年11月23日訊/香港邁極康hkmagicure/--CSLBehring公司2022年11月22日宣布 ， 美國食品藥品監督管理局(FDA)批準Hemgenix(etranacogenedezaparvovec) ， 一種基于腺相關病毒載體的基因治療 ， 用于治療目前使用因子IX預防療法或目前有血友病B（先天性因子IX缺乏癥）的成人或既往有危及生命的出血史 ， 或有反復、嚴重的自發性出血事件 。
美國FDA周二批準了第一種治療血友病 B 的基因療法
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FDA
FDA的批準得到了正在進行的HOPE-B試驗結果的支持 ， 該試驗是迄今為止在乙型血友病中進行的最大規模的基因治療試驗 。 共有54例患者接受了Hemgenix單次給藥 ， 53例患者完成了至少18個月的隨訪 。 研究結果表明 ， Hemgenix允許患者在輸注后6個月產生39%的平均因子IX活性 ， 24個月產生36.7%的平均因子IX活性 。
與6個月導入期相比 ， 關鍵HOPE-B研究的主要終點是達到穩定因子IX表達后52周（7-18個月）的ABR 。 對于該終點 ， 在輸注后7個月至18個月測量ABR ， 確保觀察期代表穩態因子IX轉基因表達 。 次要終點包括因子IX活性的評估 。
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HOPE-B研究主要終點數據
輸注后7-18個月 ， 所有出血的平均校正年出血率(ABR)與6個月導入期的因子IX預防性替代治療相比降低了54%(4.1-1.9) 。 此外 ， 94%(51/54)接受Hemgenix治療的患者停止使用預防治療 ， 并保持無既往連續常規預防治療 。
最常見的副作用（發生率≥5%）為肝酶升高、頭痛、某種血酶水平升高、流感樣癥狀、輸注相關反應、疲乏、惡心和感覺不適 。
關于Hemgenix
Hemgenix是一種基因治療 ， 通過使機體持續產生因子IX ， 即缺陷相關病毒(AAV) ， 降低符合條件的乙型血友病患者的異常出血率 。 AAV5載體攜帶因子IX的Padua基因變體(FIX-Padua)至肝臟中的靶細胞 ， 生成比正?；钚愿?x-8x的因子IX蛋白 。 這些遺傳指令仍然存在于靶細胞中 ， 但一般不會成為一個人自身DNA的一部分 。 一旦遞送 ， 新的遺傳指令允許細胞機器產生穩定水平的因子IX 。
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血友病B
關于乙型血友?。ㄑ巡）
乙型血友病是一種危及生命的罕見疾病 。 由單基因缺陷引起 ， 導致凝血因子IX（一種主要由肝臟產生的蛋白質 ， 有助于血凝塊形成）生成不足 。 患有該疾病的患者特別容易發生關節、肌肉和內臟器官出血 ， 導致疼痛、腫脹和關節損傷 。
目前中度至重度乙型血友病的治療包括終生預防性輸注因子IX ， 以暫時替代或補充低水平的凝血因子 。 雖然這些療法有效 ， 但乙型血友病患者必須遵守嚴格的終生輸注時間表 。 由于該疾病 ， 他們還可能發生自發性出血以及活動受限、關節損傷或重度疼痛 。 對于合適的患者 ， Hemgenix允許乙型血友病患者產生自己的因子IX ， 可以降低出血風險 。
“我們很高興看到乙型血友病治療的這一里程碑 ， ”乙型血友病聯盟首席運營官KimPhelan分享到 。 “多年來 ， 我們看到了血友病社區的各種進展 ， 但基因治療是為乙型血友病患者和護理人員提供免于定期、持續輸注的可能性的第一種治療選擇 。 ”
文章來源：香港邁極康醫療http://www.hkmagicure.com/html/xingyedongtai/FDAdongtai/2022/1123/505.html
資料來源：FDAApprovesFirstGeneTherapytoTreatAdultswithHemophiliaBfromhttps://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-treat-adults-hemophilia-b
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