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腎臟|FIC：福泰制藥小分子APOL1抑制劑2期臨床結果積極

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12月1日 ， 福泰制藥（Vertex）宣布 ， 旗下小分子APOL1抑制劑VX-147治療APOL1介導的局灶節段性腎小球硬化癥（FSGS）患者2期概念驗證（POC）臨床結果積極 ， 基于該結果 ， 福泰制藥計劃2022年第一季度開展VX-147治療 APOL1介導的腎臟疾?。ò‵SGS）關鍵臨床試驗 。

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【腎臟|FIC：福泰制藥小分子APOL1抑制劑2期臨床結果積極】VX-147是首個針對載脂蛋白L1(APOL1)介導的腎臟疾病根本原因的研究性治療藥物 。 APOL1的剪接變體具有胞內膜定位結構域 ， 并且該變體不在細胞外釋放 ， 會在整個腎臟的血管壁中表達 ， 并對腎細胞、足細胞產生毒性 ， 導致蛋白尿和迅速進展的腎臟疾病 。 在美國和歐洲 ， 超過100000人患有G1和/或G2兩種APOL1基因突變和蛋白尿性腎病 。 遺傳性APOL1基因兩種突變的患者病程比沒有APOL1基因變體的患者更具侵略性 。

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該開放標簽、單臂2期臨床試驗共計納入16名G1/G1、G1/G2或G2/G2基因型APOL1突變的成人患者 ， 根據預先規定的統計分析計劃 ， 三名不符合治療要求的患者未納入主要療效分析 。 13名可評估患者在標準護理的基礎上接受VX-147治療 ， 治療13周后 ， 相對于基線 ， 蛋白尿的平均變化率為-47.6%（95%CI:-60.0% ， -31.3%） ， 具有統計學意義和臨床意義 。

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治療早期即觀察到蛋白尿減少 ， 并且這一現象在整個13周治療期間持續 。 無論是基線蛋白尿還是背景治療 ， 結果均一致 。

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未發生因不良事件（AE）而中斷治療的病例 ， 也沒有被判定與研究藥物有關的嚴重不良事件 。 所有不良事件的嚴重程度均為輕度或中度 。 最常見的不良事件（發生率>15%）是頭痛、背痛和惡心 。
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