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罕見病用藥現狀？醫生：解決罕見病的藥物需求，我們需要做什么？( 二 )


雖然概率低 ， 但全球已知的罕見病有超七千多種 ， 有一半的患者是兒童 ， 據統計 ， 也有近一半的人無法得到治療 。 而我國人口基數大 ， 所患罕見病患者人數不會少 ， 約2000萬左右人患罕見病 。
但是 ， 藥品少（可用藥物約5% ， 不到10%） ， 價格貴（很多企業不會首選研發 ， 道路難 ， 研發成本貴） ， 普通人很難接觸到 。 這是一個殘酷的“孤兒藥”現狀 。

罕見病用藥現狀？醫生：解決罕見病的藥物需求，我們需要做什么？
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提高罕見病的確診率
很多罕見病得不到有效治療 ， 除了沒有藥治或藥貴 ， 還有一些與診斷時效、檢驗方法、醫療水平以及還與經驗的診斷率有關聯 ， 雖然現在的檢驗方法多了 ， 更多的罕見病逐漸被大家認識 ， 但是存在區域醫療資源不平衡 ， 很多醫務人員都還需要不斷地共同學習 ， 看到這個疾病和沒有見過這個疾病的 ， 這個疾病在不同階段有不同什么表現 ， 都會出現診斷差異 。
有些可治性遺傳病認不出如：維生素B2反應性脂質沉積癥可用很很便宜B2治療；以及多巴反應性肌張力障礙可以用藥治療 ， 但是沒有第一時間確診 ， 就容易致殘或致死 。
加快新藥的研發
因為人少 ， 所以在整個社會關注度還是較為偏低的 ， 新藥的研發顯得迫在眉睫 ， 一個新藥的上市 ， 需要經過前期的大量準備、三期的臨床試驗（I期需要20到30例病例 ， II期需要不少于300例 ， 其中主病種不少于100例 ， 三個及以上醫院進行 ， III期再擴大目標適應患者） ， 上市后的IV期臨床試驗大規模的人群（不少于2000例病例）使用評價 。 而罕見病人數本就不算多 ， 研究成效就更困難 ， 研究成本也異常高 。
還要嚴防出現像沙利度胺這類由于案例少 ， 觀察時間少 ， 需要停藥才出現的遲發的嚴重不良事件——海豚嬰兒事件 ， 這都是需要時間去驗證 。
突出瓶頸 ， 在基因治療上爭取有所成就 。

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政府的扶持
“醫改”后 ， 常規慢性藥品都是統一由國家集中采購、招標、同一藥名下 ， 同一個藥效標準上 ， 實行哪個價格低進哪個商家藥 ， 由全國統一品種 ， 醫院也必須進 ， 必須用 ， 國家篩選成批藥物品種由國家醫保局代表進行談判 。 今后在企業罕見藥的生產原料 ， 研發項目、價格也都是需要國家政策以及財務進行一步一步地扶持 ， 僅靠個別的團體都是難以成功 。
猶如愚公移山之境 ， 不可能一蹴而就 。 群眾加強對罕見病癥的認識 ， 希望我們最后能做到像倡導里一樣 ， “病有所醫 ， 醫有所藥 ， 藥有所保 。 ”相信在你所不熟悉的路上一直有人負重前行 ， 也許在你們看來速度有點慢 ， 但終將會被看見 。
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【罕見病用藥現狀？醫生：解決罕見病的藥物需求，我們需要做什么？】本文由【羅醫生健康說】原創 ， 作者為中國抗癌協會會員、中國醫師協會健康傳播工作委員會會員、健康科普作家 ， 歡迎大家轉發、評論、點贊 ， 或者私信與我交流 ， 非常感謝！