首次報道!干細胞替代胰島β細胞,讓糖尿病痊愈成為可能

近日 , 來自美國馬薩諸塞州的一項多中心臨床試驗傳來好消息:由干細胞分化培養而來的胰島細胞在26名1型糖尿病患者體內分泌了胰島素 。 相關研究成果發表在了《CellStemCell》雜志上 。 這個里程碑的成果無疑為成千上萬名1型糖尿病患者帶來了希望[1]!

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溫哥華總醫院糖尿病中心主任Thompson博士表示 , “干細胞讓1型糖尿病患者治愈成為可能 。 這項研究是一項重大的科學突破 , 通過最先進的研究幫助1型糖尿病患者找到了治愈方法 。 ”
該研究在溫哥華總醫院進行 , 15名1型糖尿病患者體內植入由干細胞衍生而來的PEC-01s , 觀察26周后仍然存活 , 并成熟為能分泌胰島素的B細胞 , 感知患者體內的血糖水平 , 并在需要時釋放胰島素 。 緊接著的1年隨訪時間發現 , 被移植PEC-01s的1型糖尿病患者對外界胰島素治療的需求量減少了20% , 同時 , 其血糖水平控制在正常范圍內的時間增加了13% 。

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圖片來自文獻[1]
哥倫比亞大學醫學院的TimothyKieffer醫學博士團隊表示[2]:“干細胞移植后能夠分化為對葡萄糖敏感 , 并產生胰島素的成熟β細胞” 。
干細胞治療糖尿病獲FDA快速通道認定
上述案例是干細胞治療I型糖尿病領域的全新突破 。 事實上在2021年 , 其他在研的I型糖尿病療法同樣值得期待 。 這些案例都代表著干細胞治療I型糖尿病已經越來越近 。
首次報道!干細胞替代胰島β細胞,讓糖尿病痊愈成為可能】今年3月 , Vertex制藥公司的在研細胞療法VX-880獲得美國食品和藥物管理局(FDA)的快速通道資格(FTD)認定 。 這是一種干細胞衍生的、完全分化的胰島細胞療法 , 用于治療1型糖尿病 。

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這是一種新穎的胰島細胞療法 , 用于替代1型糖尿病患者中被破壞的胰島細胞 , 旨在通過恢復患者的胰島細胞功能(包括胰島素產生)來調節血糖水平 , 有潛力對1型糖尿病患者產生有意義的影響 。
目前 , 研究機構已針對患有嚴重低血糖和低血糖意識受損的1型糖尿病患者啟動了臨床試驗 。 這是一項1/2期單臂、開放標簽臨床試驗 , 對伴有低血糖意識受損和嚴重低血糖的1型糖尿病患者進行治療 。 已經有3個中心開放患者招募 , 包括邁阿密大學 , 賓夕法尼亞大學和馬薩諸塞州總醫院 , 后續還將有更多中心啟動 。

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干細胞:根治I型糖尿病的新突破口
1型糖尿病又叫做胰島素依賴型糖尿病 , 當患者被確診為1型糖尿病開始就需要終身使用胰島素 。 這與1型糖尿病的發病原因密切相關 , 由于1型糖尿病患者體內胰腺中具有分泌胰島素功能的胰島β細胞遭到了自身免疫系統的攻擊 , 破壞了它們自身制造胰島素的能力 。 機體沒有了胰島素 , 血糖水平就會異常升高 , 所以1型糖尿病患者必須依賴外界胰島素才能活下去 。
雖然胰島素治療能夠控制患者的血糖 , 但只能起到治標不治本的作用 , 無法從根源上解決問題 , 此外 , 長期進行胰島素治療也會使機體出現其他的并發癥 。 此外 , 曾經采用胰島移植治療糖尿病 , 但是由于供體的不足以及較高的術后并發癥風險 , 使得該方法受到了很大的限制 。
而干細胞的發展為1型糖尿病患者的根治提供了希望 。 越來越多的研究陸續證實了干細胞治療I型糖尿病的效力 。