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世界首例！堿基編輯改造CAR-T細胞，成功殺死體內癌變T細胞！( 二 )

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以上這些改造均通過堿基編輯實現 。 比如 ， 將CD7基因中的特定核苷酸堿基從胞嘧啶（C）改變為胸腺嘧啶（T） ， 使得“終止信號”提前出現 ， 使得本該正常合成的CD7“半途而廢” ， 不再產生 。 堿基編輯相較于CRISPR/Cas9的技術的另一個優點是不會使得DNA斷裂 ， 這將降低對染色體產生不良影響的風險 。
世界首例！堿基編輯改造CAR-T細胞，成功殺死體內癌變T細胞！
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圖2療法原理（圖源：[2]）
為了更多的孩子
改造后的CAR-T療法成功清除了Alyssa體內的癌變T細胞 ， 但也將Alyssa的整個免疫系統消耗殆盡 。 28天后 ， Alyssa的病情有所緩解 ， 為了重建她的免疫系統 ， 她接受了第二次骨髓移植 。 6個月后 ， 她已回到家中 ， 恢復良好 。 雖然知道她仍需要密切監測一段時間 ， 但Alyssa和家人都感到樂觀 ， 她期待著即將到來的圣誕節 ， 期待著在她阿姨的婚禮上當伴娘 ， 重新騎上自行車 ， 回到學校 ， “做一些普通人的事” 。
Alyssa表示“很感激能夠走到現在這步”“能有這個機會真是太棒了 ， 非常感謝它 ， 它也會在未來幫助其他孩子” 。 Alyssa的母親Kiona也表示：“希望這能證明研究是有效的 ， 這樣他們就可以將其提供給更多的孩子 。 ”
GOSH骨髓移植和CAR-T細胞治療顧問RobertChiesa博士說：“這非常了不起 ， 盡管它仍然是一個初步結果 ， 需要在接下來的幾個月內進行監測和確認……Alyssa的勇敢給我們留下了深刻的印象 ， 沒有什么比看到她在醫院外回歸正常生活更讓我感到高興的了 。 ”
作為臨床試驗的一部分 ， Alyssa只是第一個接受這種治療的患者 。 GOSH的骨髓移植和CAR-T細胞治療團隊計劃招募10名經常規治療方案無效的T細胞白血病患者 。 如果結果顯示出廣泛的成功 ， 研究團隊希望能將這一療法推廣給處于早期病情尚輕的患兒 ， 并預計在2023年進一步應用于其他類型的白血病 。
在上周末的美國血液年會上 ， 研究人員展示了這一成果 。 WaseemQasim教授說：“這是一個很好的示范 ， 展示了我們如何通過專家團隊和基礎設施 ， 將實驗室尖端技術與醫院為患者提供的實際效果聯系起來 。 這是我們迄今為止最先進的細胞工程 ， 為其他新療法鋪平了道路 ， 將會給患兒創造更美好的未來 。 我們在GOSH和UCLGOSICH擁有獨特而特殊的環境 ， 這使我們能夠迅速擴大新技術規模 ， 我們期待著繼續我們的研究并將其帶給最需要它的患者 。 ”
世界首例！堿基編輯改造CAR-T細胞，成功殺死體內癌變T細胞！
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圖3WaseemQasim（圖源：[2]）
題圖來源：GOSH ， 僅用于學術交流
撰文|風立宵
排版|文競擇
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參考資料：
[1]袁田,田晨,王亞非,等.急性T淋巴細胞白血病的診療新進展[J].國際輸血及血液學雜志,2021,44(3):198-206.DOI:10.3760/cma.j.cn511693-20201215-00259.
[2]https://www.bbc.com/news/health-63859184
[3]https://www.gosh.nhs.uk/news/gosh-patient-receives-world-first-treatment-for-her-incurable-t-cell-leukaemia/
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