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一次給藥，終生降脂！全新降脂藥首次人體試驗成功，降脂55%！( 二 )

膽固醇高血脂基因基因編輯


參與者接受了VERVE-101的單次輸注 ， 從0.1毫克/千克到0.6毫克/千克不等 。 單臂劑量升級研究以兩種最高劑量繼續進行：0.45毫克/千克和0.6毫克/千克 。
研究發現 ， 最高的兩個VERVE-101劑量：

  • 接受0.45毫克/千克藥物的兩名參與者的低密度脂蛋白膽固醇水平減少了39%和48% ， 接受0.6毫克/千克的唯一參與者減少了55%；
  • 在接受0.45毫克/千克或0.6毫克/千克劑量的三名參與者中 ， 血液PCSK9蛋白水平降低了47%、59%和84%；
  • 唯一接受0.6毫克/千克的參與者低密度脂蛋白膽固醇的持久降低已持續6個月 ， 目前正在繼續跟進 。
在用藥安全性方面 ， 在初次的臨床試驗中 ， 大多數不良事件都是輕微的 。 獨立的數據安全和監測委員會同意 ， 所有觀察到的嚴重不良事件都與登記的高風險ASCVD患者群體一致 ， 并建議繼續給藥 。

這種藥物可能會在一次治療后幾十年內大幅降低低密度脂蛋白膽固醇 ， 心臟-1研究正在多個地點積極注冊0.45和0.6毫克/千克隊列 。 一旦上升劑量階段完成 ， Verve計劃在2024年注冊一個擴張隊列 ， 并進入第2階段隨機試驗 。

對于這種新型的藥物 ， 如果能夠實現長達幾十年的降脂效果 ， 當然是一種可喜的進步 ， 但永久關閉PCSK9基因的長期安全性如何 ， 是否能夠在大多數人的家族性高血脂癥人群中安全應用 ， 都還需要進一步的深入研究 ， 讓我們期待這樣的新型藥物能夠開發成功 ， 為降血脂治療帶來新的治療選擇和希望 。
參考文獻：

[1
Efficacy and Safety of an Investigational Single-Course CRISPR Base-Editing Therapy TargetingPCSK9in Nonhuman Primate and Mouse Models ， Circulation Vol. 147 No. 3 31 Oct 2022
【一次給藥，終生降脂！全新降脂藥首次人體試驗成功，降脂55%！】[2
Novel mechanisms for lipid-lowering therapy; AHA Science Sessions.