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罕見病|講述丨從看到藥到有醫保，SMA患者群體的三年希望之路

齊魯晚報·齊魯壹點采訪人員 李靜 張琪
2022年1月1日，“天價救命藥”進醫保落地首日，山東棗莊一名4歲SMA患者李佳樹成為該藥納入醫保后全國首例注射者。當日，北京、上海、廣東、浙江等地的醫院近20名患者，接受諾西那生鈉注射液治療，迎來新年“最好的禮物”。
SMA、天價救命藥，一度成為熱詞，備受社會關注。SMA究竟是種什么疾??？SMA又叫脊髓性肌萎縮癥，是一種遺傳性神經肌肉疾病類的罕見病。據估算，我國SMA患者約有3萬名。在我國新生兒中發病率為1/6000—1/10000，它可以導致嚴重的肌肉無力，不進行治療甚至會致命。
諾西那生鈉注射液是我國首個獲批治療脊髓性肌萎縮癥的藥物。2019年，諾西那生鈉注射液進入中國市場，每瓶價格接近70萬元，被患者稱為“天價救命藥”。每瓶5毫升的藥液就是患者每次注射治療的劑量，SMA患者第一年需用藥6次，后續每年用藥3次，且需長期使用。
2021年初，諾西那生鈉注射液降價，每瓶價格55萬元，再結合慈善援助，每位患者年治療藥費降至55萬元。
2021年12月3日，國家醫保目錄調整結果官宣，74種新藥進醫保，其中7種罕見病用藥進入醫保目錄。諾西那生鈉注射液被“靈魂砍價”，以3.3萬元每針的價格進入新版醫保藥品目錄。在談判現場，國家醫保局談判代表稱，“每一個小群體都不應該被放棄”。
對于罕見病家庭來說，罕見病藥進醫保是一個漫長的過程。由于罕見病總體發病率低，用藥量少，市場較小，罕見病病人經常面臨難以確診、無處買藥、藥費較貴等難題。近年來，國家進一步拓寬了醫保的保障范圍，更大程度地減輕患者家庭的醫療負擔。齊魯晚報·齊魯壹點采訪人員梳理來“天價救命藥”入醫保全過程，并對話美兒脊髓性肌萎縮癥關愛中心執行主任邢煥萍，以及SMA患者父親馬恒祥，聽他們講述被“看見”過程中的焦灼、期盼、苦澀、溫暖。

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講述人：馬恒祥
簡介：馬恒祥，是SMA患者小石頭的爸爸。2018年，小石頭出生。2018年10月，小石頭被確診為SMA。隨后的幾年，馬恒祥用盡了一切能努力的方法，去救孩子。
小石頭到8個月大的時候，經常一坐就歪，兩條腿完全不能動，只有腳丫能輕微晃動。我帶著他做了很多檢查，2018年10月8日，剛滿9個月的石頭，被醫生告知很可能患有SMA。
剛開始做爸爸媽媽，孩子就生了這種病，我們難以接受。孩子從發病到確診，我大概有兩三個月的時間是完全崩潰和絕望的狀態。
當時沒有藥在國內上市，治療只能以康復訓練為主。正常孩子輕而易舉能完成的動作，石頭卻需要花費巨大的體力和精力?？粗约汉⒆油?，我卻一點辦法沒有。只有當了爹媽，才會理解那種絕望、無奈、痛苦……
后來，大家就在患者群里互相交流，互相鼓勵。我在群里獲取關于SMA的最新信息和康復訓練方法，也在其中看到很多正能量的患者和溫暖的故事。
2019年，諾西那生鈉注射液進入中國市場。但是每針價格接近70萬元，第一年需要打6針，往后每年打3針，絕大多數家庭打不起。

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有藥買不起，比無藥可醫更加無奈。尤其2019年10月份全國陸續有患者開始打針，但是我們拿不出錢，我每天每時每刻都會有絕望和愧疚的感覺。
2021年1月，這個藥降價到55萬一針，通過慈善援助的方式，第一年是買1針送5針，以后每年是買1針送2針。2021年3月，我們交錢打針，從那一刻開始，壓力就時刻籠罩著。每天一睜眼，我就想明天怎么辦，明年怎么辦，就是那種無以為繼的煎熬和焦慮。