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罕見病|講述丨從看到藥到有醫保，SMA患者群體的三年希望之路( 三 )


2019及2020年，《脊髓性肌萎縮癥多學科管理專家共識》及《脊髓性肌萎縮癥遺傳學診斷專家共識》兩份SMA醫學領域的綱領性專家共識相繼發表，為國內SMA患者診療及多學科管理指明了方向。我能夠明顯地感受到，在各學科醫學專家團隊的不懈努力和積極參與下，SMA疾病所獲得的重視和患者所獲得的關心支持都在不斷提升。
2019年初，諾西那生鈉注射液就在中國獲批上市。那幾天，患者家長們都很開心。但是，一針70萬的價格，讓他們望而卻步，擺在他們面前的難題是“錢”。
2021年初，諾西那生鈉注射液降價，每針價格55萬元。在這樣的前提下，想要惠及到更多的患者，我們寄希望于藥物能夠被納入醫保。而國家醫保大環境改善，我們幸運地迎來一個好時機。
其實我們也關注到了，從2017年開始的國家醫保談判，主要針對那些最新、臨床最需要或者價格偏貴的藥物。國家與藥企談判，讓它們以更合適的價格進入醫保支付序列。
2018年，國家醫療保障局每年一次動態調整醫保藥品目錄，罕見病用藥也在調入之列。從SMA被納入中國第一批罕見病目錄，再到諾西那生鈉作為臨床急需新藥，被納入優先審批程序；不到6個月，諾西那生鈉就走完了在國內的整個審批周期?？梢詫Ρ鹊臄祿?，2018年，我國抗癌新藥的審批周期平均是1年，這還是執行新政之后，此前，則需要2年?？梢哉f，諾西那生鈉這次的審批周期更快了。
2019年的國家醫保談判名單公布，其中有7個罕見病用藥、4個兒童用藥。所以，我們是看的到希望的。
2021年11月11日，諾西那生鈉注射液被“靈魂砍價”。2021年12月3日，國家醫保目錄調整結果官宣，該藥以3.3萬元每針的價格進入新版醫保藥品目錄。目前，罕見病藥物已有40余種被納入國家醫保藥品目錄，涉及25種疾病。醫保談判的時候，藥企第一輪報價是53680元每瓶。國家醫保局代表張勁妮回答道：“希望企業拿出更有誠意的報價，每一個小群體都不該被放棄?！?8000、45800、42800、37800……一輪輪砍價，我們看到以后真的很激動。
在數據庫中，我們第一年注冊患者300多人，如今接近2400人。患者的聲音是微弱的、嘈雜的，我們就是把患者最需要的告訴給各方，各方想要來了解患者的時候，能夠真正的了解到，真實的能找到人。這個問題是很大的，不能一步到位、一時解決，但我們不會因為沒有一步到位，就覺得我們是失敗的。在當時的環境，我們努力了就好。我們一直就是這么走過來的，現在看到了好的結果，這也是患者、各個領域，還有國家共同努力的結果。
【 罕見病|講述丨從看到藥到有醫保，SMA患者群體的三年希望之路】進了醫保以后，我們還面臨著一些問題，比如孩子用藥以后的康復治療問題，孩子上學的問題，社會融入的問題，成年病友就業問題等等。我覺得，未來的路依然任重道遠。