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治療這種血液系統疾病，TPO受體激動劑獲批上市

▎藥明康德內容團隊編輯
近日 ， 一款血小板生成素（TPO）受體激動劑——注射用羅普司亭（曾用名：注射用羅米司亭） ， 獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準上市 ， 適用于原發免疫性血小板減少癥（ITP） 。
治療這種血液系統疾病，TPO受體激動劑獲批上市
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截圖來源：NMPA官網
罕見的自身免疫性疾病
免疫性血小板減少癥 ， 是一種罕見的、嚴重的自身免疫性疾病 ， 屬于血液疾病 。 患有免疫性血小板減少癥的人 ， 他們的免疫系統會攻擊并破壞自身的血小板 ， 而血小板在血液凝固和傷口愈合中起著積極的作用 。
免疫性血小板減少癥的特征是血液中的血小板計數較低 ， 可導致嚴重的出血事件或并發癥 ， 甚至死亡 。
成人免疫性血小板減少癥患者的常見癥狀主要是反復的皮膚黏膜出血 ， 如瘀點、紫癜、瘀斑 ， 以及外傷后不容易止血等；鼻出血、牙齦出血、月經過多等也比較常見；嚴重的內臟出血則比較少見 。
同時 ， 免疫性血小板減少癥患者的病情也可能會因為感染等原因驟然加重 ， 出現廣泛、嚴重的皮膚黏膜和內臟出血 。
乏力是免疫性血小板減少癥的又一常見癥狀 。 此外 ， 出血過多或長期月經過多 ， 還會導致患者出現失血性貧血 。
第9版《內科學》數據顯示 ， 中國成人免疫性血小板減少癥的發病率為5-10/10萬人 ， 男女發病率相近；育齡期女性發病率高于男性；60歲以上老年人是高發人群 ， 發病率為60歲以下人群的2倍 ， 而且出血風險隨著年齡的增長而增加 。
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圖片來源：123RF
血小板生成素受體激動劑
目前 ， 免疫性血小板減少癥還沒有治愈或根治的方法 ， 其一線治療或二線治療的目的 ， 是使患者血小板計數提高到安全水平 ， 降低死亡率 。
免疫性血小板減少癥的一線療法是使用糖皮質激素或靜脈注射免疫球蛋白；二線療法主要包括各類免疫制劑、血小板生成素受體激動劑和脾切除等方案 。
羅普司亭是一種重組蛋白 ， 屬于血小板生成素受體激動劑 ， 通過與血小板生成素受體結合 ， 可刺激細胞內轉錄途徑 ， 導致血小板生成增加 。
公開資料顯示 ， 羅普司亭通過重組DNA技術在大腸桿菌中生產 ， 能模擬人體天然的血小板生成素效果 ， 從而提高血小板計數 。 當羅普司亭進入人體與血小板生成素受體發生結合時 ， 會促進骨髓巨核細胞集落形成單位（CFU-Meg）的生長 ， 并通過JAK2和STAT5激酶途徑導致血小板生成增加 。
此外 ， 羅普司亭通過刺激血小板生成素受體來刺激血小板生成的作用機制 ， 與通常使用的通過抑制血小板破壞來提高血小板計數的藥物有極大不同 。 2009年 ， 羅普司亭還曾被素有“醫藥界諾貝爾獎”之稱的蓋倫獎評選為“最佳生物技術產品” 。
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圖片來源：123RF
目前 ， 羅普司亭已在美國、歐盟、加拿大、澳大利亞等全球數十個國家和地區獲批上市 ， 獲批的適應癥包括對其他藥物或手術治療不佳的免疫性血小板減少癥成人患者 ， 免疫性血小板減少癥持續至少6個月并且對皮質類固醇、免疫球蛋白或脾切除術應答不足的1歲及以上兒科患者等 。
【治療這種血液系統疾病，TPO受體激動劑獲批上市】我們期待 ， 隨著羅普司亭在中國獲批上市 ， 能夠讓更多中國免疫性血小板減少癥患者獲益 。