來(lái)自鄂爾多斯市的8歲女孩萌萌（化名）是一名脊髓性肌萎縮癥二型患者，1月26日上午，她在內(nèi)蒙古醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院順利完成諾西那生鈉鞘內(nèi)注射治療，成為實(shí)施新醫(yī)保目錄后內(nèi)蒙古自治區(qū)首例諾西那生鈉鞘內(nèi)注射治療的脊髓性肌萎縮癥患者。而這也將是萌萌一家收到的最好的新春禮物。
8年前，萌萌的出生給一家人帶來(lái)了喜悅，但這份喜悅并沒(méi)有持續(xù)太久。“她的腿跟其他孩子不一樣。”看著幼小的萌萌，媽媽吳華（化名）心中總是有這樣一個(gè)感覺(jué)。為證實(shí)心中疑惑，萌萌的父母帶著她跑遍了鄂爾多斯的大小醫(yī)院，甚至跑到了呼和浩特、北京等地，經(jīng)過(guò)醫(yī)生診斷，萌萌被確診患有脊髓性肌萎縮癥。而更讓萌萌一家人難以接受的是：“國(guó)內(nèi)暫無(wú)藥物可用”。
在隨后的8年時(shí)間里，萌萌不能站、不能走，也不會(huì)翻身。只要外出，家人只能抱著她或者推著輪椅，而她更多的時(shí)間只能躺在床上。
2019年，諾西那生鈉注射液在中國(guó)上市，每針價(jià)格大約70萬(wàn)元，第一年需要打6針，往后每年打2至3針，但這個(gè)價(jià)格讓很多患者家庭望而卻步。2021年1月，諾西那生鈉注射液降價(jià)到55萬(wàn)元一針，通過(guò)慈善援助的方式，第一年買1針?biāo)?針，以后每年買1針?biāo)?針。也就是說(shuō)，經(jīng)過(guò)援助后，患者每年的藥費(fèi)為55萬(wàn)元。
2021年11月11日，對(duì)于所有脊髓性肌萎縮癥患者的家庭來(lái)說(shuō)，都是一個(gè)值得紀(jì)念的日子。經(jīng)過(guò)國(guó)家醫(yī)保局與藥企的8輪“靈魂談判”，諾西那生鈉注射液的價(jià)格被“殺”到3.3萬(wàn)元。萌萌的家人在得知這一消息后，激動(dòng)地流下了淚水。同年12月，國(guó)家醫(yī)保局公布醫(yī)保藥品目錄調(diào)整結(jié)果，諾西那生鈉注射液等74種藥品新增進(jìn)入目錄。2022年1月1日，新版《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄》正式落地。
1月26日上午，內(nèi)蒙古醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院兒科醫(yī)生通過(guò)腰椎穿刺將藥物直接注入萌萌蛛網(wǎng)膜下腔，從而使藥物彌散在腦脊液中，直接作用于神經(jīng)細(xì)胞。
內(nèi)蒙古醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院兒科主任楊光路說(shuō)，手術(shù)時(shí)，在患者腰椎L3和L4節(jié)之間進(jìn)行穿刺，先抽取5毫升腦脊液。然后，從冰箱中拿出藥物，放在溫室解凍，使其達(dá)到25度，然后再將5毫升藥物用大約3分鐘時(shí)間極其緩慢地注入。
“醫(yī)保報(bào)銷后，一針自己僅需承擔(dān)1.1萬(wàn)元，感謝國(guó)家的好政策，感謝醫(yī)護(hù)人員的陪伴，讓我們一家人終于看到了希望。”1月26日上午，在內(nèi)蒙古醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院兒科病房，得知孩子已經(jīng)順利完成第一針諾西那生鈉鞘內(nèi)注射治療，萌萌的家人熱淚盈眶，不住說(shuō)著感謝國(guó)家、感謝醫(yī)護(hù)人員的話。
【 脊髓性肌萎縮癥|曾經(jīng)70萬(wàn)元一針，現(xiàn)在3.3萬(wàn)元 天價(jià)藥落地 我區(qū)首例脊髓性肌萎縮癥患兒迎來(lái)“重生”】楊光路介紹，脊髓性肌萎縮癥是一種罕見(jiàn)病，在我國(guó)新生兒中發(fā)病率約為1/6000到1/10000，主要臨床表現(xiàn)是肢體無(wú)力和肌肉萎縮，嚴(yán)重的不僅喪失行走能力，更因?yàn)楹粑o(wú)力需要持續(xù)呼吸機(jī)輔助呼吸，還會(huì)因?yàn)榉磸?fù)呼吸道感染而導(dǎo)致呼吸衰竭死亡。估測(cè)國(guó)內(nèi)的存量病人大概在3萬(wàn)人左右。采訪人員了解到，經(jīng)嚴(yán)密監(jiān)護(hù)無(wú)不良反應(yīng)后，萌萌將于近期出院。（呼和浩特晚報(bào)采訪人員 馬妍）

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