“抗癌利器”在中國首次獲批上市！這些局限必須突破 _健康小知識

首個CAR-T細胞治療藥物在國內獲批上市，業內歡呼。因為它意味著我國細胞療法開始進入「商業化元年」。
昨日（6月23日），國家藥品監督局官網顯示，復星凱特申報的阿基侖賽注射液(商品名:奕凱達)通過優先審評審批程序正式獲批上市。

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作為目前大熱的針對腫瘤的療法， CAR-T細胞治療近些年一直備受關注，但很多人對此仍一知半解。
那么， CAR-T療法的治療原理是什么？它目前的進展如何？市場潛力和發展局限在哪？
國內首個獲批的CAR-T治療藥物
本次獲批的阿基侖賽注射液，是一種自體免疫細胞注射劑，主要用于治療既往接受二線或以上系統性治療后復發或難治性大B細胞淋巴瘤成人患者。
不過它不算是本土「1類創新藥」，而是2017年復星凱特從美國KitePharma引進CAR-T免疫細胞治療產品YESCARTA ，再經過技術轉移而進行本地化生產得來的。
你可能對這一表達不是很理解。這里需要補充一下創新藥的知識點。
對創新藥的概念，很多人其實很模糊，尤其關于創新藥的表述上，存在好幾種，比如，我們可能聽過的metoo、mebetter、firstinclass等，還有就是上面提到的「1類創新藥」。
創新藥即創新性質的新藥，具有自主知識產權，是相對于原研藥和仿制藥來說的，這個概念一般只在中國使用。
在國內，我們一般將創新藥分為1到6類。
其中，「1類創新藥」是尚未在國內外上市，屬于完全自主研發的新藥，一般會單獨拿出來說；而其他的2類到6類，我們一般直接稱之為創新藥，不會單獨拿出來說它屬于幾類。
英文對創新藥的表達主要有Me-too、Me-better、First-in-class和Best-in-class 。
Me-too和Me-better模式，是藥品在現有基礎上的模仿和改良，其中Me-too屬于低層次的改良，而Me-better屬于高層次的改良。
First-in-class和Best-in-class模式，是創新藥的更高級別，分別為全球首創藥品同類第一和同類最優藥物。
CAR-T療法是目前細胞療法中最為熱門的一種療法，被譽為最有前景的腫瘤治療方式之一。
賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院終身教授稱之為血液腫瘤治療界的“抗癌利器” ，目前在治療急性白血病和非霍奇金淋巴瘤上效果顯著。
CAR-T療法的原理并不那么難理解。
即將患者血液中的T細胞分離出來，對其進行改造，使其表達出能夠識別腫瘤細胞抗原的嵌合抗原受體（CAR），再將這些改造后的T細胞在體外擴增至治療所需的數量，最后輸回到患者體內，進而可以更加快速高效地識別腫瘤。

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（圖片來源于網絡）
漫長的發展歷程
與其他意義重大的新藥一樣， CAR-T療法也經歷了漫長的發展歷程。
在CAR-T療法的發展史上，有三位先驅對此做出重大貢獻，并在2021年被授予獲得丹?大衛獎。
1976年， StevenA.Rosenberg在前人的發現基礎上提出了一個構想，即將人們內的T細胞從人體內提取并分離，大規模體外培養后，經由IL-2刺激，并輸回人體。
這一方法確實將治療有效率提升到了40% 。此后該方法被稱為「過繼性免疫療法」， Rosenberg也籍此被譽為「過繼性免疫療法先驅」。
到了1989年，以色列免疫學家ZeligEshhar教授首次提出CAR-T療法的概念，他提出，將抗體的輕重鏈連接到T細胞表面TCR的恒定區上，隨后又將scFv（T細胞表達的抗體單鏈的的可變區）替換輕重鏈，避免多次重復的轉基因，這就是第一代CAR-T療法。