本文轉(zhuǎn)自：深圳晚報(bào)
新年伊始 ， 曾經(jīng)的"天價(jià)藥"諾西那生鈉注射液正式實(shí)施醫(yī)保價(jià)格 ， 一針直降60余萬人民幣 ， 讓眾多脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者的家庭看到了希望 。 近日 ， 25歲的小伙阿聰（化名）在北京大學(xué)深圳醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科完成了首針諾西那生鈉注射液注射 ， 成為降價(jià)后深圳首例接受注射的成人患者 。

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▲醫(yī)生鞘內(nèi)注射藥物
高價(jià)"救命藥"曾令他望而卻步
阿聰10歲的時(shí)候 ， 逐漸表現(xiàn)出體弱、雙下肢無力、容易跌倒和全身肌肉萎縮等病癥 ， 通過基因檢測確診為脊髓性肌萎縮癥（SMA） 。 脊髓肌萎縮癥（SMA）是一種基因缺陷所致的常染色體隱性遺傳疾病 ， 常好發(fā)于嬰幼兒 ， 是導(dǎo)致嬰幼兒死亡、運(yùn)動功能退化最常見的遺傳病之一 ， 其中約有40%患者可存活至青壯年 。
據(jù)北大深圳醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任吳軍介紹 ， 這部分SMA患者智力及認(rèn)知功能與常人相同 ， 可以正常學(xué)習(xí)、交流；但由于四肢肌肉萎縮、運(yùn)動功能退化、肢體活動受限等原因 ， 他們的生活、工作受到了極大影響 ， 甚至需要輪椅輔助行走、喪失勞動能力 ， 這對家庭及社會都是極大負(fù)擔(dān) 。
目前 ， 國外研究已經(jīng)顯示諾西那生鈉可以有效改善患者的運(yùn)動功能 ， 但是 ， 之前由于價(jià)格昂貴 ， 廣大國內(nèi)患者無力承擔(dān)、只能放棄治療 。 阿聰便是這"望藥興嘆"等待了十余年的患者之一 。
深圳完成首例成人SMA患者注射
吳軍帶領(lǐng)的神經(jīng)肌肉疾病亞專科小組曾收到大量深圳市成人SMA患者的咨詢、求醫(yī)需求 ， 相關(guān)政策落地后 ， 最終經(jīng)全力溝通及協(xié)調(diào)后 ， 才將阿聰正式收治入院 。 治療團(tuán)隊(duì)為他進(jìn)行系列專業(yè)評估和檢查 ， 可以進(jìn)行注射 。

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▲使用藥物前對患者進(jìn)行運(yùn)動功能評估
1月25日上午10:00左右 ， 在北大深圳醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科的操作室內(nèi) ， 阿聰迎來等待已久的治療時(shí)刻 。 這也是"諾西那生鈉治療"降價(jià)納入醫(yī)保后 ， 深圳市首例成人SMA患者鞘內(nèi)注射諾西那生鈉治療 。 隨著藥物緩緩注射入阿聰?shù)纳眢w內(nèi) ， 每一位醫(yī)護(hù)人員激動的心情都和阿聰一樣 。 因?yàn)檫@一度認(rèn)為幾乎是"不治之癥"的疾病終于可以得到有效的藥物治療 。 年輕的阿聰及像他一樣的SMA患者生命 ， 將可以再次燃起了希望 。

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▲注射前進(jìn)行藥物核對
北大深圳醫(yī)院專業(yè)團(tuán)隊(duì)護(hù)航SMA成人患者
據(jù)了解 ， 2019年 ， "諾西那生鈉注射液"首次進(jìn)入國內(nèi)市場的價(jià)格為70萬元一支 ， 在當(dāng)時(shí)被稱為"天價(jià)藥" 。 因此 ， 很多SMA患者雖然有了治療的希望 ， 但一看見藥品的價(jià)格后都只能"望藥興嘆" 。 2021年11月 ， 經(jīng)過國家醫(yī)保局談判代表砍價(jià)后 ， 藥物由70萬/支降至3.3萬/支 ， 并納入醫(yī)保 ， 讓很多SMA患者重燃新生希望 。

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▲治療團(tuán)隊(duì)與患者合影
吳軍表示 ， 政策落地之后 ， 深圳地區(qū)的兒童SMA患者已經(jīng)開始啟動該藥物治療 ， 但存活至成人期的SMA患者依舊求醫(yī)無門、無處可治療 。 目前 ， 在吳軍的帶領(lǐng)下 ， 由主任醫(yī)師陳涓涓負(fù)責(zé)的北京大學(xué)深圳醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科肌肉疾病亞專科團(tuán)隊(duì)致力于該病的治療及研究 ， 將使更多SMA成人患者接受治療 ， 恢復(fù)健康 ， 開啟人生新的篇章 。
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