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海綿|用上特效藥，“海綿寶貝”重獲“掌控”人生的希望

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去年諾西那生鈉注射液被納入醫保 ， 是脊髓性肌萎縮癥患者群體盼望已久的“大事”
包宗鋒（右）和包珍妮一起看她創作的詩歌（2021年4月13日攝） 。 新華社采訪人員韓傳號攝
海綿|用上特效藥，“海綿寶貝”重獲“掌控”人生的希望
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曾因脊髓性肌萎縮癥（SMA）被診斷“活不過4歲”的女孩包珍妮 ， 現在快要21歲了 。
被“冰凍”在床的漫長時光里 ， 她與疾病較量 ， 用頭腦學習 ， 以拇指書寫 。
去年此時 ， 新華每日電訊采訪人員第一次走近包珍妮 。 她躺在不到兩平方米的床上 ， 身體退化到全身只有右手大拇指能活動 。 而今 ， 用上“特效藥”的她 ， 已經可以在大腦控制下搖動手腕 ， 逐漸感受到身體微小卻令人欣喜的進步 。
重新“掌控”人生的希望
“脊柱側彎到已經沒有正常的解剖結構了 。 ”包珍妮的主治醫生、溫州醫科大學附屬第二醫院兒童神經科副主任林忠東說 ， “爭取一針成功 。 ”
媒體、醫生、家人們的眼神隔著玻璃看向同一方向 。 “成功了！”人群中突然響起歡呼 。 2022年1月1日 ， 新醫保目錄落地首日 ， 溫州女孩包珍妮接受了諾西那生鈉第一針注射 。
父親包宗鋒撥通妻子的電話 。 包珍妮沒有立刻發出聲音 。 她忍著哭 ， 五官不受控制地輕微抽搐 。 過了幾秒鐘 ， 她對著電話里的媽媽 ， 小聲說了句“我想你了” 。
熱淚一直往下淌 ， 床上鋪了紙巾接著 。 又過了一會兒 ， 她向采訪人員說：“我最大的愿望是能坐起來 ， 抱抱爸爸媽媽 。 ”
至今 ， 包珍妮已經接受了三針治療 。 第一針后 ， 左手的力氣有所增強 ， 可以進行短暫的豎立；第二針后 ， 呼吸變得較為順暢 ， 嘴巴也能張大更多；第三針后 ， 左手可以立住手臂并緩慢擺動手腕 ， 右手也增加了一些力氣 。
包宗鋒興奮地用視頻記錄珍妮的每一點變化 。 “動一動” ， “搖快一點試試” ， 纖細的手臂 ， 在屏幕里笨拙地搖動 ， 一次又一次 。
用藥之前 ， 她感覺“上天一直在剝奪我所擁有的東西 ， 身體的機能也好 ， 人生該有的軌跡也好” 。 而今 ， 她覺得能夠擺動的手腕就像一個信號 ， 仿佛人生又能由自己來掌控 。
歷經艱辛活下來
“十幾年來 ， 我們為了這一刻 ， 經歷了千辛萬苦 。 ”包宗鋒說 。
2016年12月 ， 諾西那生鈉注射液在美國獲批 。 這是全球首款針對SMA致病基因的疾病修正治療藥物 ， 通過鞘內注射 ， 直接將藥物輸送到脊髓周圍的腦脊液中 ， 從而改善患者運動功能 ， 改變疾病進程 。
2018年9月 ， 該注射液被國家藥品監督管理局納入優先審評審批程序 。 2019年2月 ， 該注射液在中國獲批 ， 而后正式在中國大陸上市 。 彼時 ， 70萬元一針的價格門檻曾把無數患者拒之門外 。
就治療而言 ， 第一年注射6支 ， 此后每年注射3支 ， 并維持終身 ， 一旦停藥 ， 患者身體又會持續惡化 。
等待藥物降價 ， 于SMA患者家庭 ， 每天都是一種煎熬 。 “孩子不斷在退化 。 我們看著包珍妮從能走 ， 到能坐著 ， 再到只能躺著 ， 毫無辦法 。 ”包宗鋒常常覺得遺憾、沮喪、自責 。 支撐他們不斷把包珍妮送去搶救的 ， 是一個遠遠的信念——把命保住 ， 活下來 ， 直到能用上藥的那天 。
2021年12月3日 ， 諾西那生鈉注射液被納入醫保 。 SMA患者群里 ， 大家心照不宣的欣喜 ， 化成淚水交匯 。
一切獲得都是禮物
“其實剛得知能用藥的第一反應是很平靜的 ， 總覺得不太真實 。 ”包珍妮回憶說 。