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治療|國產創新藥出海最新突破：傳奇生物CAR-T療法西達基奧侖賽獲FDA批準

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【治療|國產創新藥出海最新突破：傳奇生物CAR-T療法西達基奧侖賽獲FDA批準】每經采訪人員：許立波 每經編輯：梁梟
距離信達生物（01801 ， HK）“折戟”FDA不足一月 ， 國產創新藥迎來里程碑式突破 。
當地時間2月28日 ， 傳奇生物（LEGN ， O）靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T療法西達基奧侖賽（cilta-cel）的生物制品許可申請（BLA）正式獲FDA批準 ， 用于治療復發/難治性多發性骨髓瘤（r/r MM）患者 。
3月1日早間 ， 傳奇生物母公司金斯瑞生物科技（01548 ， HK）也公告了這一訊息 ， 其表示 ， 公司非全資附屬公司傳奇生物宣布美國食品藥品監督管理局（FDA）已批準其首個產品西達基奧侖賽用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者 ， 這些患者既往接受過至少四線治療 ， 包括蛋白酶體抑制劑（PI）、免疫調節劑（IMiD）和抗CD38單抗 。
隨著西達基奧侖賽獲批 ， 國產創新藥一掃此前信達生物出海失利帶來的陰霾 ， 傳奇生物股價也在盤后大漲11.16% 。
對國產創新藥出海具有里程碑式意義
據悉 ， 西達基奧侖賽是一種嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法 ， 去年6月由復星醫藥引進的CAR-T治療藥物阿基侖賽在國內正式獲批 ， 有媒體打出了“120萬一針 ， 兩個月癌細胞清零”的口號 ， 一時之間引來廣泛關注；傳奇生物的西達基奧侖賽作為首款獲得FDA批準的國產CAR-T細胞療法 ， 在國產創新藥出海的層面上具有里程碑式意義 。
治療原理方面 ， 西達基奧侖賽含有兩個靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的單域抗體 ， 可以對患者體內T細胞進行基因轉導 ， 使其表達嵌合抗原受體（CAR） ， 從而識別殺死表達BCMA的細胞 。
據金斯瑞生物科技公告 ， 在西達基奧侖賽的關鍵性CARTITUDE-1研究中 ， 復發或難治性多發性骨髓瘤患者出現深度和持久緩解 ， 客觀緩解率高達98%（95%置信區間[CI]：92.7-99.7） ， 其中78%的患者達到了嚴格意義的完全緩解（sCR ， 95%CI：68.8-86.1） 。 在中位18個月隨訪中 ， 中位緩解持續時間為21.8個月（95%CI ， 21.8-無法估計） 。
而在此次FDA正式批準之前 ， 西達基奧侖賽已在多個國家獲得孤兒藥資格、突破性療法認定和優先審評資格等 。 2021年4月 ， 傳奇生物宣布向歐洲藥品管理局（EMA）提交上市許可申請 ， 尋求批準西達基奧侖賽用于治療復發和/或難治性多發性骨髓瘤患者 。 繼2019年12月于美國獲得突破性治療藥物認定后 ， 西達基奧侖賽于2020年8月在中國獲得美國突破性療法認定 。 美國FDA和歐盟分別于2019年2月和2020年2月授予西達基奧侖賽孤兒藥認定 。
傳奇生物正式開啟商業化之路
根據金斯瑞生物科技2017年12月披露 ， 傳奇生物與強生旗下的楊森生物科技公司簽訂獨家全球許可和合作協定 ， 進行西達基奧侖賽的開發和商業化 。 在大中華區 ， 傳奇生物和楊森公司分攤比例為70%和30%；大中華區以外市場進行等額分配 。
另據金斯瑞生物科技2月11日公告 ， 傳奇生物就有關西達基奧侖賽的合作協議 ， 獲得總計5000萬美元的付款 ， 而公司此前已就該協議獲得由楊森支付的總計2億美元里程碑付款 。 因此 ， 截至此次西達基奧侖賽獲FDA批準上市前 ， 傳奇生物于雙方合作期間合計已獲得2.5億美元的里程碑付款 。
此次西達基奧侖賽獲批意味著傳奇生物將正式開啟商業化進程 。 實際上 ， 傳奇生物管理層對此已有所布局 。 在金斯瑞生物科技2月18日發布的2021年度業績快報中 ， 傳奇生物預期錄得經調整虧損約3.36億美元至3.65億美元 ， 其中包括：研發開支約2.98億美元至3.22億美元 ， 主要是由于持續投資其主打候選產品西達基奧侖賽及其他潛在候選產品；銷售及營銷費用約為9530萬美元至1.062億美元 ， 主要是由于有關西達基奧侖賽商業籌備活動的成本增加 。