里程碑！首款國產抗癌“神藥”獲美FDA批準，總體緩解率達98% 近日

近日，江蘇省南京市傳奇生物的西達基奧侖賽（Cilta-cel）獲得美國FDA批準，用于治療成人復發/難治性的多發性骨髓瘤（MM）。
值得一提的是，這是首款FDA批準的中國CAR-T療法，是中國首個獲得FDA批準的細胞治療產品，也是繼百濟神州澤布替尼之后中國創新藥國際化取得的里程碑式的新突破。

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Cilta-cel為復發難治性多發性骨髓瘤患者延長生存期
此次FDA對于Cilta-cel的批準是基于一項關鍵性的IB/II期臨床試驗。
該研究評估了Cilta-cel在復發/難治性多發性骨髓瘤患者中的療效和安全性，共招募了97例復發難治性多發性骨髓瘤患者，其中99%接受末線治療無效，其中88%既往接受過包括免疫調節劑、蛋白酶抑制劑、抗CD-38抗體至少3線治療無應答。
在進行2年的隨訪后，研究發現， Cilta-cel總體的緩解率為98% ，嚴格意義上的完全緩解率為83% ，兩年無進展生存率（PFS）和總生存率（OS）分別為61%和74% 。
在安全性方面，在此前隨訪的18個月中，觀察到最常見的血液學不良反應包括中性粒細胞減少癥、貧血癥、血小板減少癥、白細胞減少癥和臨床細胞減少癥等，長期的隨訪數據并未觀察到新的安全信號。
結果表明，作為一次性的輸注療法， Cilta-ce能夠為復發難治性的多發性骨髓瘤患者提供持久深度的緩解，具有提高長期生存率的能力。

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Cilta-ce成為全球第二款靶向BCMA的細胞免疫療法
多發性骨髓瘤是一種臨床需求高度未被滿足的血液腫瘤，和白血病、淋巴瘤并稱為血液腫瘤的3大癌癥。
在很多國家，多發性骨髓瘤是血液系統中的第2大癌癥，且多發生于中老年人。根據美國癌癥協會估計，在2022年將有超過34,000人被診斷為多發性骨髓瘤，且超過12,000人因此死亡。
【里程碑！首款國產抗癌“神藥”獲美FDA批準，總體緩解率達98%】盡管近些年來，多發性骨髓瘤取得了許多創新性的療法，但是目前仍然屬于一種不治之癥，大多數患者在初始治療后復發，且復發后的治療難度越來越大。
B細胞成熟抗原（BCMA）是一種在骨髓瘤細胞上高度表達的蛋白，是治療多發性骨髓瘤的理想靶點。
除了2021年3月首款靶向BCMA靶點的CAR-T療法獲批后， Cilta-ce成為全球第二款靶向BCMA的細胞免疫療法，為復發難治性的多發性骨髓瘤患者提供了新的選擇。

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Cilta-ce獲得FDA批準，國產創新藥出海重燃信心
目前，全球共有7款CAR-T細胞療法獲批，分別是諾華的Kymriah、吉利德的Yescarta（益基利侖賽注射液）和Tecartus、BMS的Breyanzi以及其與藍鳥生物共同開發的Abecma、藥明巨諾的瑞基奧侖賽注射液（商品名：倍諾達）以及傳奇生物的西達基奧侖賽，其中，僅Abecma和Cilta-ce是靶向BCMA ，其他五款均為CD19CAR-T細胞產品。
2017年12月，南京傳奇生物與楊森合作，進行Cilta-ce的開發和商業化，除了在美國FDA提交獲批申請外， Cilta-ce還在歐洲藥品管理局（EMA）提交了上市許可申請。
Cilta-ce獲得美國FDA批準上市，無疑為之前信達PD-1“出海”申請失敗的背景下，為國產CAR-T療法登錄海外市場，為國內醫藥研發的從業者和投資人，帶來巨大的信心。
參考資料：[1]金斯瑞生物科技股份有限公司自願性公告研究與發展的更新