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多發性|首個國產CAR-T在美獲批之后 傳奇生物稱與強生各有商業化側重

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多發性|首個國產CAR-T在美獲批之后 傳奇生物稱與強生各有商業化側重
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經濟觀察網 采訪人員 瞿依賢 中國創新藥行業在經歷長久的低迷期后 ， 迎來了一針強心劑——2022年3月1日 ， 傳奇生物的CAR-T療法正式獲美國食品藥品監督管理局（FDA）批準 ， 用于治療復發/難治性多發性骨髓瘤（r/r MM）患者 。 這是FDA批準的首款國產CAR-T細胞療法 。
獲批的CAR-T療法叫西達基奧侖賽（簡稱Cilta-cel） ， 以BCMA為靶點 ， 是美國市場第二款以BCMA為靶點的CAR-T療法 。 在國產創新藥“出?！钡脑掝}上 ， 它是一個樣本——早在2017年就跟強生（Johnson＆Johnson）簽訂了全球獨家許可和合作協議 ， 共同開發和商業化這款產品 。
【多發性|首個國產CAR-T在美獲批之后 傳奇生物稱與強生各有商業化側重】傳奇生物首席執行官、首席財務官黃穎透露 ， 西達基奧侖賽在美國的定價是46.5萬美元 ， 這個定價策略是因為美國市場已經上市的幾款CAR-T定價區間是40萬美元—47萬美元 ， 同靶點的第一款CAR-T產品定價是41.95萬美元 ， “11%左右的溢價是非常合理的溢價 ， 基于我們在臨床療效上的差異” 。
根據當時簽署的協議 ， 在大中華地區 ， 強生與傳奇生物將以3：7的比例共同承擔成本和分享收益；除此之外的全球其他地區 ， 約定比例則為5：5 。
黃穎表示 ， 針對西達基奧侖賽在美國的商業化 ， 傳奇生物方面在過去6~9個月招募了自己的銷售團隊 ， 負責美國75~80%的大型醫院和診療中心；強生則有比較大型的服務于社區的腫瘤銷售團隊 ， 會向美國5500名血液腫瘤科專科醫生推介西達基奧侖賽 ， 希望這些?？漆t生能夠把病人介紹到當地的大型診療中心和醫院 ， 接受西達基奧侖賽的治療 ， 同時強生也會搭建比較小型的、專門的產品團隊 ， 向大型醫院和診療中心推介這款產品 。
首款CAR-T的背后
西達基奧侖賽在研發階段就備受關注 。
美國臨床腫瘤學會ASCO是每年醫藥界的大盛事 ， 很多重磅新藥都選擇在ASCO上公布最新研究數據 。 2017年ASCO的最后一天壓軸閉門會 ， 傳奇生物向全球制藥界同行和專家公布了自研CAR-T產品LCAR-B38M（西達基奧侖賽的研發代號）的早期數據 。
根據研究組織者、西安交通大學第二附屬醫院血液內科副主任趙萬紅在會上的報告：35名接受傳奇生物CART治療的既往治療后復發的多發性骨髓瘤患者中 ， 33人（94%）在治療后2個月獲得臨床緩解 ， 客觀緩解率為100% 。
另外 ， 最早接受治療的19名患者中 ， 14名達到了嚴格的完全緩解 ， 1名為部分緩解 ， 還有4名患者取得了非常好的部分緩解 。 最早接受治療的患者生存已經超過1年 ， 而且達到了健康人的生活狀態 。
不是仿制 ， 也不是改良 ， 而是一家中國企業在“無人區”的探索創新 ， 所以西達基奧侖賽的數據一出 ， 滿堂皆驚 。
傳奇生物首席科學官范曉虎回憶 ， 當時“引起了全球的關注 ， （傳奇生物）成為了中國的黑馬” ， 還有好多行業人士跟他反饋 ， 2017年以后的不少初創企業都受到了鼓舞 。
隨之而來的是多家尋求商業合作的國際大藥廠 ， 經過反復溝通和背調 ， 傳奇最終牽手了強生 。
2017年12月 ， 傳奇生物與強生簽訂了獨家全球許可和合作協議 ， 共同進行西達基奧侖賽的開發和商業化 。 強生方面向傳奇生物支付3.5億美元首付款及后續里程碑付款 。
以今日標準衡量 ， 3.5億美元的首付款并不算高 ， 但在當時 ， 這是中國藥企對外專利授權首付款最大金額記錄及合作最優條件 。
對于雙方的合作 ， 黃穎表示 ， 傳奇通過和強生的合作 ， 在西達基奧侖賽的研發、注冊過程中壯大了傳奇生物的能力 ， 從早期研發到晚期研發 ， 包括臨床、商業化生產、GMP生產、合規注冊等流程 ， 整個流程傳奇生物的團隊都積極參與了 ， 在跟強生學習的過程中也培育了自己能力 。