腎臟|世界腎臟日丨盤點,干細胞治療4類腎臟疾病臨床研究進展及案例( 四 )


小編認為 , 與傳統的治療方法相比 , UCMSC移植治療DN是一種新型且有效的治療方法 , 能顯著改善患者腎臟功能和延緩糖尿病慢性并發癥的進展 , 從而提高患者的生活質量 , 具有廣闊的應用前景 。
截止目前 , 已經有5項干細胞用于糖尿病腎病的臨床試驗注冊在美國國立衛生研究院的最大臨床試驗注冊庫http://clinicaltrials.gov上 。
腎臟|世界腎臟日丨盤點,干細胞治療4類腎臟疾病臨床研究進展及案例
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狼瘡性腎炎

系統性紅斑狼瘡(SLE)是一種容易引起多器官、多系統受累的自身免疫性疾病 , 好發于育齡女性 , 主要表現為自身抗體產生和免疫復合物沉積 。
在亞洲 , 每10萬人中有30—50例為SLE患者 。 狼瘡性腎炎(LN)是SLE最嚴重的并發癥之一 , 幾乎所有的SLE患者在病程中均可出現腎臟受累 。
在治療方面 , 盡管免疫抑制劑與糖皮質激素聯合應用取得良好的臨床療效 ,但一部分的難治性患者的發病率與死亡率仍未降低 。
近年來 , 干細胞療法相關研究飛速發展 , 間充質干細胞由于其來源廣泛 。 具有免疫調節作用等優勢成為治療難治性LN的研究熱點 。

臨床案例

目的:觀察自體外周血造血干細胞移植(ASCT)治療重型狼瘡性腎炎(LN)的初步療效及安全性 。
方法:選取接受干細胞治療的20例重型LN患者 , 其中男性8例 , 女性12例 。 所有患者符合系統系統性紅斑狼瘡(sLE)診斷標準 , 且均經腎活檢證實為重型LN , 免疫抑制治療未緩解或反復復發 。
評估指標:分析AsCT治療LN的療效不良反應及復發率情況 。 療效分析主要指標為總緩解率 , 包括完全緩解率和部分緩解率 。
結果
療效分析:中位隨訪時間21月(6~36月) 。 20例患者中2例分別于ASCT后3月和5月死于嚴重感染 。 其余18例患者有CR14例 , PR3例 , NR1例 , 總體緩解率為85% , 其中CR率為70% 。
從不同隨訪時間點看
移植后6月的緩解率為55%(11/20) , 其中完全緩解35%(7/20);
移植后12月緩解率為88.9%(16/18) , 完全緩解為66.7%(12/18);
移植后24月的緩解率為72.7%(8/11) , 完全緩解為63.6%(7/11) 。
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隨著移植后時間的延長 , 緩解率逐月增高(圖2A) 。 患者12月的腎臟緩解率為88.9% , 腎臟的中位緩解時間為5月 。 患者12月的腎臟完全緩解率為72.2% , 腎臟的中位 完全緩解時間為7月(圖2B) 。
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預后及隨訪并發癥
患者中位隨訪時間為21月 。 20例患者中有1例患者移植后3月因重癥感染死亡 , 移植相關死亡率為5% 。 1例在移植后5月因膿毒癥死亡 。 其余18例患者有14例獲得完全緩解 , 3例部分緩解 , 1例無反應 , 總緩解率為85%(17/20) , 其中完全緩解率為70%(14/20) , 腎臟緩解的中位時間為5月 。 隨訪期間有2例患者分別在術后15月和27月出現疾病復發 。 患者3年的總體生存率為90% , 復發率為11.1% 。
結論:研究表明干細胞移植是重型LN的安全有效的治療手段 , 臨床緩解率高、起效較快且并發癥較少 。 感染仍是導致治療失敗的重要原因 , 其遠期療效仍需進一步觀察 。
截止目前 , 已經有4項干細胞用于糖尿病腎病的臨床試驗注冊在美國國立衛生研究院的最大臨床試驗注冊庫http://clinicaltrials.gov上 。
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